Hoy, AviadoBio anunció el inicio de su ensayo clínico Fase 1/2 evaluar AVB-101 como tratamiento único para candidatos que tienen la progranulina (VERDE) variante genética. La AFTD aplaude el enfoque innovador de AviadoBio para tratar la degeneración frontotemporal (FTD).

AVB-101 es una terapia genética en investigación que se administrará mediante un procedimiento neuroquirúrgico mínimamente invasivo en la parte del cerebro llamada tálamo. Este método de administración reducirá la dosis necesaria para la eficacia y limitará la posible exposición sistémica.

Los dos primeros países con sitios de prueba son Polonia y España, pero se espera que la prueba se expanda a múltiples ubicaciones en Europa y EE. UU.haga clic aquí para obtener más información sobre el ensayo.

"El campo de la FTD tiene suerte de contar con AviadoBio y otras empresas innovadoras que prueban tratamientos potenciales para la FTD causada por mutaciones de la progranulina", dijo la directora senior de iniciativas científicas de la AFTD, Penny Dacks, PhD. “Cada enfoque de tratamiento es diferente y cada ensayo es un paso fundamental para frenar, detener y, finalmente, prevenir que esta horrible enfermedad devaste a las familias.

"Si bien hoy en día se busca activamente a las personas con mutaciones de FTD-GRN para realizar ensayos clínicos, lo que aprendamos de estos ensayos acelerará el desarrollo de tratamientos para todas las personas con FTD", añadió el Dr. Dacks.

Puede encontrar más información sobre los ensayos clínicos relacionados con la progranulina. aquí.

Para aquellos que deseen tomar medidas hoy, la AFTD los alienta a inscribirse en el Registro de trastornos de FTD ser notificado sobre estudios de investigación clínica para los cuales usted o un miembro de su familia pueden ser elegibles.

Además, si a un ser querido actualmente se le diagnostica FTD, considere asesoramiento genetico. Muchos ensayos actuales sobre FTD buscan personas con causas genéticas específicas de FTD, particularmente FTD-GRN. El asesoramiento genético puede permitir la toma de decisiones informadas sobre si pruebas genéticas o banco genético Es una buena opción para tu familia.