Avance de la esperanza: el Dr. Kenneth Kosik recibió la subvención FTD para acelerar el descubrimiento de fármacos
En asociación con la Alzheimer's Drug Discovery Foundation, AFTD busca promover y apoyar proyectos prometedores de descubrimiento de fármacos para FTD a través de la Acelerando el descubrimiento de fármacos para FTD programa de ayuda económica. El programa financia proyectos que se centran en la optimización de plomo (diseño de un medicamento después de que se identifica un compuesto que se muestra prometedor en el tratamiento de una enfermedad) y la prueba de compuestos, agentes biológicos, terapias génicas o medicamentos reutilizados en modelos celulares o animales relevantes para FTD.
Kenneth Kosik, MD, Profesor Herriman de Neurociencia en la Universidad de California, Santa Bárbara, recibió una subvención para acelerar el descubrimiento de fármacos para FTD por su investigación que estudia el receptor celular LRP1, que facilita la propagación de la proteína tau. En circunstancias normales, la proteína tau ayuda a mantener la estructura de las neuronas en el cerebro; sin embargo, en enfermedades como FTD, tau puede adoptar una forma anormal y acumularse de una manera que cause neurodegeneración.
Según la investigación del Dr. Kosik, una caída del receptor LRP1 redujo significativamente la propagación de tau, que tiene dificultad para difundirse a través de la membrana externa de las células cerebrales sin el receptor debido a su mayor tamaño. El Dr. Kosik observó que los ratones modificados genéticamente con menos proteínas LRP1 eran resistentes a la propagación de tau.
Debido a que su investigación ha destacado a LRP1 como un objetivo farmacológico prometedor, el Dr. Kosik espera identificar compuestos que puedan bloquear el receptor LRP1, con el objetivo de crear un medicamento oral que pueda administrarse fácilmente para detener la propagación de proteínas tau defectuosas y detener la enfermedad. progresión.
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