Die kürzliche Zulassung eines neuen Medikaments zur Behandlung von ALS durch die FDA signalisiert wichtige und vielversprechende Entwicklungen für unsere Gemeinschaft.

In klinischen Studien hat das Medikament, das als Relyvrio (AMX0035) vermarktet wird, Sicherheitsstudien bestanden. Studien lieferten auch Daten, die darauf hindeuten, dass Relyvrio das Fortschreiten von ALS-Symptomen verzögern und das Leben von Menschen mit ALS verlängern kann, aber diese Beweise erreichen noch nicht das Niveau, das die FDA normalerweise vor der Zulassung eines Medikaments verlangt.

In einem zusammenfassenden Memorandum über ihre Entscheidung schrieb die FDA, dass es „eine Restunsicherheit über den Nachweis der Wirksamkeit“ gebe, dass „dieses Maß an Unsicherheit angesichts der ernsten und lebensbedrohlichen Natur von ALS und des erheblichen ungedeckten Bedarfs jedoch akzeptabel ist dieser Fall.“

Die der FDA Urteil, zusammen mit einem 2021 für ein Alzheimer-Medikament ausgestellt, signalisiert ein Verständnis dafür, dass für Menschen, die mit unheilbaren Krankheiten konfrontiert sind, die erhebliches Leiden mit sich bringen, ein schnellerer Zugang zu vielversprechenden Behandlungen potenziell praktische Vorteile für Familien haben könnte, die derzeit keine anderen Optionen haben.

Das Unternehmen, dem Relyvrio, Amylyx, gehört, muss auch nach der Markteinführung weiterhin Daten darüber sammeln, wie Patienten auf die Behandlung ansprechen. Sie haben sich bereit erklärt, das Medikament vom Markt zu nehmen, wenn zukünftige Studien zeigen, dass es nicht wirksam ist.

AFTD empfiehlt Menschen mit FTD-ALS, mit ihrem Arzt darüber zu sprechen, ob Relyvrio für sie geeignet ist. Beachten Sie, dass die Kosten des Medikaments eine wichtige Überlegung sein können. Das Unternehmen führt eine explorative Studie durch, um die Wirkung von Relyvrio bei Menschen mit Alzheimer-Krankheit zu testen, aber es liegen keine klinischen Untersuchungen darüber vor, ob das Medikament Menschen mit FTD-Erkrankungen helfen kann.

AFTD und unsere Gemeinschaft spielen eine wesentliche Rolle, da die FDA und Biopharmaunternehmen daran arbeiten, potenzielle Behandlungen für FTD zu entwickeln. Gemeinsam können wir dazu beitragen, dass klinische Studien dringend benötigte Vorteile für Familien bringen. Ankündigungen wie diese geben uns wachsende Hoffnung auf eine Zukunft ohne FTD.