Im August erteilte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Alector den Orphan-Drug-Status für die Weiterentwicklung von AL001, einem humanen rekombinanten monoklonalen Antikörper zur Behandlung von FTD, die durch Mutationen im Progranulin-Gen verursacht wird.

Um die Herausforderungen im Zusammenhang mit FTD besser zu verstehen, wandte sich das in Kalifornien ansässige Biotechnologieunternehmen während der Entwicklungsphase von AL001 an AFTD, das „ein immunneurologisches Medikament ist, das das Immunsystem reparieren soll, um einen therapeutischen Nutzen hervorzurufen“. Arnon Rosenthal, Ph.D., CEO von Alector.

Die FDA gewährt den Orphan-Drug-Status für Therapien, die bei der Diagnose, Prävention und/oder Behandlung von seltenen Krankheiten helfen sollen, die ihrer Definition nach weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen. Der Erhalt eines Orphan-Drug-Status qualifiziert das Unternehmen für eine Reihe von Anreizen soll die weitere Entwicklung des Medikaments unterstützen, einschließlich Steuergutschriften und Befreiung von behördlichen Gebühren. AL001 ist eines von mehreren Medikamenten, die derzeit um die Zulassung als erste von der FDA zugelassene therapeutische Option für Personen mit der Diagnose FTD konkurrieren.

„Das Hauptaugenmerk [von AL001] liegt auf Menschen mit Progranulin-Genmutationen – einer seltenen Untergruppe von Menschen mit FTD“, sagte Nadine Tatton, Ph.D., wissenschaftliche Direktorin von AFTD. „Der Progranulinspiegel im Blut eines Mutationsträgers ist etwa halb so hoch wie bei einem gesunden Menschen. Alector hat eine Therapie entwickelt, die den Blutspiegel von Progranulin erhöhen kann, einem Antikörper, der an sein Ziel bindet und die Person dazu bringt, normale Progranulinspiegel zu produzieren.“

Anfang dieses Jahres besuchte Dr. Tatton zusammen mit Sharon S. Denny, MA, Leiterin des AFTD-Programms, Alectors Hauptsitz in San Francisco. Zu ihnen gesellten sich Forscher, die an AL001 arbeiteten, von FTD betroffene Personen und ihre Pflegepartner sowie die ehemalige AFTD-Vorstandsvorsitzende Jary Larsen, Ph.D.

„Alector ist dabei, seine Therapien von der Grundlagenforschung und Arzneimittelentwicklung in die klinische Umgebung zu verlagern“, sagte Denny. „Sie haben sich an uns gewandt, weil sie mehr über die Auswirkungen der Krankheit erfahren möchten, wie sie sich auf das Leben der Menschen auswirkt.“

Alector hat eine klinische Phase-1-Studie mit AL001 initiiert, um die Sicherheit und Verträglichkeit der Therapie zu testen. Die Studie sucht derzeit Freiwillige mit einer Progranulin-Gen-Mutation, bei denen FTD diagnostiziert wurde, sowie asymptomatische und gesunde Freiwillige, die Träger einer Progranulin-Gen-Mutation sind. Weitere Informationen über die klinische Studie finden Sie im Abschnitt „Empfohlene Studien“ auf der Website von AFTD.

„Unser Treffen mit Alector spiegelt das zunehmende Bewusstsein wider, dass die diagnostizierte Person ein wichtiger Teil der klinischen Studienlandschaft ist“, sagte Denny. „Was eine diagnostizierte Person als wichtiges Ergebnis betrachtet, kann sich stark von den Meinungen eines Forschers unterscheiden. AFTD kann als Brücke zwischen der FTD-Community und der wissenschaftlichen Welt fungieren.“