Im Februar veranstaltete AFTD einen Workshop zur Entwicklung von TDP-43-Biomarkern für FTD und ALS, bei dem Forscher, Wissenschaftler und wichtige Meinungsführer aus Industrie und Wissenschaft zusammenkamen, um die Möglichkeit verbesserter Diagnoseinstrumente bei Demenz zu prüfen.

Das Treffen, das am 27. Februar in Miami stattfand, baut auf dem anhaltenden Engagement der AFTD zur Entwicklung von FTD auf.
Biomarker. Biomarker liefern messbare Hinweise auf eine aktuelle oder potenzielle Erkrankung. Zu den validierten Biomarkern, die in der klinischen Praxis regelmäßig verwendet werden, gehören Bluthochdruck bei koronarer Herzkrankheit und Blutzuckerwerte bei Diabetes.

„Wie jede Familie, die mit FTD lebt, weiß, ist die Diagnose dieser Krankheit äußerst schwierig“, sagte Susan LJ Dickinson, Geschäftsführerin von AFTD. „Derzeit erleidet eine Person mit der Verhaltensvariante FTD eine mehr als dreijährige verspätete Diagnose, die typischerweise durch eine Reihe von Fehldiagnosen im Laufe der Zeit erschwert wird. Die Schaffung wirksamer Biomarker würde den Weg zu schnelleren und genaueren Diagnosen – und möglicherweise auch zur Arzneimittelentwicklung – weisen.“

In den letzten Jahren hat sich TDP-43 als potenzieller Biomarker sowohl für FTD als auch für ALS herausgestellt. „TDP-43 ist ein Protein, das abnormale Klumpen in den Neuronen oder Gehirnzellen von etwa der Hälfte der Menschen mit FTD bildet“, sagte AFTD-Forschungsmanagerin Debra Niehoff, Ph.D. „Ein Biomarker, der es uns ermöglicht, TDP-43 zu erkennen und zu messen, würde bei der FTD-Diagnose helfen und könnte Forschern auch dabei helfen, Menschen für die richtigen klinischen Studien zu rekrutieren.“

Die versammelten Wissenschaftler und Forscher diskutierten über das Potenzial von Flüssigkeitsbiomarkern, die in Blut, Serum oder Liquor cerebrospinalis gemessen werden können, sowie von bildgebenden Biomarkern, die auf Scans sichtbar sind. Die Teilnehmer betonten, dass die Fähigkeit, FTD im Zusammenhang mit TDP-43 von FTD im Zusammenhang mit Tau, dem anderen bei FTD häufig betroffenen Protein, zu unterscheiden, ein wichtiger ungedeckter Bedarf in der klinischen Praxis sei.

Da TDP-43 häufig in sehr geringen Mengen vorkommt, haben viele Forscher nicht herausgefunden, wie viel für die Messung eines wirksamen Biomarkers erforderlich ist, sagte Dr. Niehoff. „Es ist eine große offene Frage, die wir lösen müssen“, sagte sie. „Zum Beispiel muss bei der Bildgebung des Gehirns genug vorhanden sein, um ein Signal vor dem Hintergrund zu erkennen.“

Das Treffen bot auch einen Überblick über Wissenschaftler, die von der FTD-Biomarker-Initiative.

„Wir sind sehr zufrieden mit den Fortschritten, die unsere Stipendiaten machen“, sagte Dr. Niehoff. „All diese Arbeit und Investitionen bringen uns der Möglichkeit eines dringend benötigten FTD-Biomarkers näher.“

AFTD dankt den Co-Sponsoren des Workshops für ihre Großzügigkeit. Ziel-ALS und die ALS-Verein.