AFTD sprach kürzlich mit Lisa Deschamps, Chief Executive Officer von AviadoBio, über die Arbeit ihrer Kollegen bei der Entwicklung eines Therapie- und Behandlungsprotokolls gegen FTD.

*Die Antworten wurden aus Gründen der Klarheit und Länge bearbeitet.

 

Können Sie uns etwas über den Hintergrund von AviadoBios Ansatz bei der Entwicklung eines FTD-fokussierten Therapeutikums erzählen?

Wir sind ein Arzneimittel- und Lieferunternehmen, das sich auf die Bewältigung der wichtigsten Herausforderungen in Therapiebereichen mit erheblichem ungedecktem Bedarf konzentriert. Unsere Mission ist die Entwicklung und Bereitstellung transformativer Gentherapie für neurologische Erkrankungen, beginnend mit FTD und ALS. Wir wissen, dass die Medikamentenverabreichung ein Hindernis bei der Behandlung von Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) darstellt. Deshalb besteht unser Ansatz darin, das, was wir wissen und gelernt haben – und weiterhin lernen – zu nutzen und es besser zu machen. In diesem Fall wissen wir viel über den Einsatz der Adeno-assoziierten Virus-Technologie (AAV) bei ZNS-Erkrankungen und kombinieren sie mit einem neuartigen Ansatz zur Verabreichung.

Durch die Verwendung intraparenchymaler Injektionen können wir sehr kleine Dosen unseres Therapeutikums direkt in das Gehirn verabreichen und gezielt auf die betroffenen Bereiche einwirken. Wir hoffen, dass dies zu einem maximalen therapeutischen Nutzen führt und gleichzeitig negative Sicherheitshinweise berücksichtigt. Es ist von entscheidender Bedeutung, das richtige Gleichgewicht zu finden, und es war eine große Herausforderung zu verstehen, wie die Blut-Hirn-Schranke am besten überwunden und Medikamente systemisch verabreicht werden können.

Wir wissen, dass die Krankheit eher fokal beginnt, aber je weiter sie fortschreitet und die Menschen mehr Symptome entwickeln, desto globaler wird die FTD. Indem wir direkt in das Gehirn vordringen, insbesondere in den Thalamus, der eine zentrale Schaltstelle zum Gehirn darstellt, hoffen wir, eine breite kortikale Verteilung auf alle Bereiche des Gehirns zu erreichen, die nicht nur zu Beginn, sondern auch im Laufe der Zeit betroffen sind. von der Krankheit betroffen.

Derzeit konzentriert sich unser Hauptprogramm auf die monogene Form von FTD, bei der Menschen eine Variante davon haben GRÜN Gen, von dem wir – basierend auf der aktuellen Literatur – glauben, dass es etwa 10% aller diagnostizierten Personen ausmacht. Darüber hinaus ist die Krankheit bei bis zu der Hälfte der Menschen in dieser Gruppe in der Familiengeschichte aufgetreten, während bei anderen keine Vorgeschichte bekannt war. Daher ist es auch wichtig herauszufinden, wie wir Gentests einsetzen können, um betroffene Personen früher zu identifizieren, und Wege dazu entwickeln können Überwachen Sie Menschen im Alter proaktiv auf frühe Anzeichen von ZNS-bedingten Erkrankungen.

AFTD-Hinweis: Unabhängig davon, ob Sie eine persönliche oder familiäre Vorgeschichte von FTD haben oder ob frühere Fehldiagnosen möglicherweise eine solche verschleiern könnten, empfiehlt AFTD dringend, dass Sie eine genetische Beratung als ersten Schritt zur Beantwortung von Fragen zu Ihrem genetischen Status in Betracht ziehen.

Ein genetischer Berater kann die Wahrscheinlichkeit beurteilen, dass die Erkrankung bei Ihnen oder Ihrer Familie eine genetische Ursache hat, und Ihnen dabei helfen, über die Vorteile und Risiken von Gentests nachzudenken und Möglichkeiten zu finden, mit Familienmitgliedern über Gentests, Datenschutzbedenken und mehr zu sprechen. Für Personen, die an Gentests interessiert sind, bespricht der genetische Berater die Risiken und Vorteile des Tests und ermittelt den spezifischen Test, der die genauesten Ergebnisse liefern kann. Weitere Informationen zur genetischen Beratung finden Sie hier hier.

Was inspiriert Sie und Ihre Kollegen, im Bereich FTD und neurodegenerative Erkrankungen zu arbeiten?

AviadoBio verfügt über ein Team von fast 60 Mitarbeitern, die sich für dieses gemeinsame Anliegen einsetzen, um Menschen bei ZNS-Erkrankungen zu behandeln, insbesondere beginnend mit Neurodegeneration. Wir haben Neurologen und Neurochirurgen an Bord, die über umfassende wissenschaftliche Fähigkeiten und Interesse verfügen. Die treibende Kraft ist jedoch, dass ZNS-Erkrankungen – insbesondere neurodegenerative Erkrankungen – geradezu nach Lösungen schreien, wenn man sich alle Therapiebereiche anschaut und diejenigen berücksichtigt, in denen noch ein so erheblicher ungedeckter Bedarf besteht.

Für jedes biopharmazeutische Unternehmen ist es wichtig, herauszufinden, wo ein ungedeckter Bedarf besteht und wo Sie zur Umgestaltung der Gesundheitsversorgung beitragen können – der neurodegenerative Bereich ist sicherlich einer der größten. Indem wir die Fähigkeiten und das Fachwissen der AviadoBio-Teammitglieder mit dem enormen ungedeckten Bedarf verbinden, wollen wir die Dinge, die wir wissen, auf andere Weise umsetzen, damit wir schnell und zügig im Namen der Menschen arbeiten können, die von Krankheiten wie FTD betroffen sind Derzeit gibt es keine Behandlung.

Was hoffen Sie, dass die Menschen etwas über FTD lernen und verstehen?

Durch die Zusammenarbeit mit Gruppen wie AFTD und der gesamten Community lernen wir jeden Tag etwas Neues. Ich habe von vielen Familien gehört, dass die Symptome von FTD – die so oft fehldiagnostiziert werden – häufig mit Verhaltensänderungen oder auf eine Art und Weise beginnen, die man nicht mit Demenz in Verbindung bringen würde. Wir lernen auch, dass Menschen diese Symptome sehr lange vor der Diagnose zeigen können, während die Zeit drängt, was sich, wie wir wissen, negativ auf die Neurodegeneration auswirkt. Ich denke, das sind einige der wichtigsten Dinge, die wir ansprechen und über die wir die Menschen aufklären müssen. Wir alle müssen uns der Frühwarnzeichen bewusster werden und verstehen, dass dem Geschehen möglicherweise eine medizinische Ursache zugrunde liegt.

Zuerst müssen wir die Menschen darüber aufklären, wie diese Krankheit wirklich aussieht, aber dann müssen wir auch über unsere medizinische Praxis nachdenken. Wenn Sie durchschnittlich 40- oder 50-jährige Personen nehmen, gäbe es normale proaktive oder vorbeugende Pflegeprotokolle, bei denen Ärzte Probleme oder Krankheiten erkennen können, bevor Symptome auftreten – ähnlich wie bei einer Mammographie oder Koloskopie. Bei der Neurodegeneration gibt es derzeit keine Tests, bis eine Person Symptome zeigt.

Wenn wir über Dinge wie politische Reformen und alles Notwendige nachdenken, um die Pflege wirklich zu verändern, müssen viele Disziplinen und Interessengruppen – sicherlich sind biopharmazeutische Unternehmen ein Teil dieser Gleichung – zusammenkommen, um nicht nur über die Krankheit aufzuklären, sondern auch darüber, wie wir kann effektiv etwas bewirken und behandeln. 

In diesem Jahr konzentriert sich AFTD darauf, sicherzustellen, dass jede FTD-Geschichte zählt. Warum ist es Ihrer Meinung nach wichtig, dass Menschen ihre Geschichten teilen?

Die Macht der Stimmen von Menschen, die mit diesen Krankheiten leben und zu kämpfen haben, ist so tiefgreifend – und wir als Interessengruppen müssen gemeinsam diese Plattform bieten, auf der sich Menschen vernetzen, austauschen, weiterbilden und – was am wichtigsten ist – einander unterstützen können. Letzten Endes geht es vor allem um die Verbindungen, die die Menschen knüpfen und die Bildung und das Bewusstsein wirklich vorantreiben. Für die Familien, mit denen wir gesprochen haben, besteht ein großer Teil ihrer Leidenschaft darin, dass sie anderen Menschen von ihren Erfahrungen erzählen und andere über die Symptome, Bewältigungsmechanismen und Methoden aufklären können, die sie gelernt haben, das Leben in vollen Zügen zu genießen, bis es zu Symptomen kommt Therapeutika zur Verfügung.

Ich denke, die Kraft der Verbindungen zwischen Menschen ist so entscheidend. Gemeinsam müssen wir darüber nachdenken, wie wir die betroffenen Menschen unterstützen können – wir lernen jeden Tag dazu – und es ist so wichtig zu hören, was Familien im Zusammenhang mit dieser Krankheit brauchen. Darin liegt für uns eine große Kraft, wenn wir über die Entwicklung klinischer Studien nachdenken und unsere Entwicklung fortsetzen.

Was sind Ihre Hoffnungen oder Visionen für die Zukunft von FTD und der Landschaft neurodegenerativer Erkrankungen?

Ich hoffe, dass wir letztendlich Wege finden, Behandlungen für [die diagnostizierten Menschen] anzubieten, die transformativ sind und nicht nur die Symptome angehen. Allerdings gibt es in einigen dieser Bereiche wie FTD noch nicht einmal symptomatische Behandlungen – daher ist jede Möglichkeit, den Menschen ein besseres Gefühl zu geben, eine gute Sache. Ich hoffe, dass wir in einer Welt landen, in der sich die Menschen nicht hilflos fühlen und in der wir für neurodegenerative Erkrankungen Arztpraxen etabliert haben, die in der Lage sind, frühzeitig nach Anzeichen und Symptomen zu suchen. Ich hoffe, dass wir die Krankheiten von innen und außen wirklich verstehen, damit wir wissen, wo wir suchen müssen, und die richtigen Werkzeuge für die Diagnose bereitstellen können und mit der Behandlung der Krankheit beginnen können, bevor sie überhaupt beginnt, oder – das ultimative Ziel – wir können sie verhindern oder ausrotten Krankheiten.

Abschließend hoffe ich, dass wir in einer Welt leben, in der wir alle als multidisziplinäre Interessenvertreter zusammenkommen, um gemeinsam an Lösungen zu arbeiten, denn keiner von uns kann es alleine schaffen. Wir brauchen wirklich Zusammenarbeit. Wie würde die therapeutische Entwicklung anders aussehen, wenn wir alle zusammenkommen und versuchen würden, die Dinge im Namen der Menschen, denen wir helfen möchten, besser zu machen?

 

AFTD ist AviadoBio aufrichtig dankbar für die Unterstützung der Bildungskonferenz 2023 als Gold-Sponsor. Sie können jetzt aufgezeichnete Sitzungen der diesjährigen Veranstaltung auf AFTD ansehen Youtube Kanal.