Die abnormale Akkumulation des Proteins TDP-43 tritt sowohl bei FTD als auch bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) auf, was darauf hindeutet, dass Störungen der TDP-43-Funktion die Ursache beider Erkrankungen sein könnten. Im letzten Jahrzehnt haben Forscher bemerkenswerte Fortschritte beim Zusammensetzen der komplexen Biologie von TDP-43 gemacht, die die koordinierte Aktivität vieler anderer Proteine und die Regulierung von Hunderten von Genen umfasst. Aber genau wie die Kenntnis der vielen Teile, aus denen ein Auto besteht, nicht erklärt, wie diese Teile in einem fahrenden Fahrzeug zusammenarbeiten, erklärt die Kenntnis aller Proteine und Gene, die mit TDP-43 interagieren, nicht, wie es in gesunden Gehirnzellen funktioniert wie dieses Netzwerk bei FTD und ALS zusammenbricht.

Ein Forschungsgebiet namens Systembiologie könnte dabei helfen, „die Teile zusammenzufügen“. Durch den Einsatz von Werkzeugen und Techniken aus der Bioinformatik, der Computerbiologie und der Statistik kann die Systembiologie es Forschern ermöglichen, große Datensätze zu verstehen, um besser zu verstehen, wie Zellen bei Gesundheit und Krankheit funktionieren. Bei anderen Krankheiten wie Krebs und Autoimmunerkrankungen führen systembiologische Ansätze nicht nur zu Fortschritten in der Krankheitsbiologie, sondern haben auch neue Ziele für die Entwicklung von Medikamenten und Biomarkern aufgezeigt.

Die hochmodernen Computerwerkzeuge, die in der Systembiologie verwendet werden, könnten zu ähnlichen Durchbrüchen bei FTD und ALS führen – wenn nur Zell- und Molekularbiologen, die sich mit Neurodegeneration befassen, mehr Möglichkeiten hätten, mit Experten der Computerbiologie zu interagieren. Vom 23. bis 25. April veranstaltete AFTD gemeinsam mit dem Robert Packard Center for ALS an der Johns Hopkins University einen einzigartigen interdisziplinären Workshop mit dem Titel „Understanding the TDP-43 Ecosystem in ALS and FTD: A Systems Biology Perspective“ im Four Seasons Hotel in Baltimore bietet eine solche Gelegenheit. Insgesamt 31 Experten für TDP-43-Biologie und Computational Biology nahmen an dem Workshop teil, um Strategien für die Anwendung systembiologischer Werkzeuge und Techniken zu erarbeiten, um ein tieferes Verständnis von FTD- und ALS-Daten zu erlangen.

„Wir hoffen, dass die bei diesem Workshop gezeigte Energie und Begeisterung der Ausgangspunkt für die weitere Zusammenarbeit sein wird“, sagte Debra Niehoff, PhD, AFTD-Direktorin für Forschung und Zuschüsse. „Die Systembiologie ist ein Beispiel dafür, wie Big-Data-Analysen die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für FTD und ALS vorantreiben können.“