Förderung der Hoffnung: AFTD gibt zwei neue Accelerating Drug Discovery for FTD Awards bekannt
Bevor ein potenzielles FTD-Medikament in klinischen Studien getestet wird, wird es in Zell- oder Tiermodellen evaluiert. Dies geschieht, um zu bestätigen, dass es in ausreichenden Mengen in das Gehirn gelangt, und um Warnzeichen für Nebenwirkungen zu identifizieren, die optimale Dosis zu bestimmen und zu zeigen, dass es bei lebenden Tieren wirksam ist. Seit 2007 finanzieren AFTD und die Alzheimer's Drug Discovery Foundation gemeinsam das Förderprogramm Accelerating Drug Discovery for FTD, das die vorklinische Forschung zu vielversprechenden neuen oder umfunktionierten Arzneimitteln zur Behandlung von FTD unterstützt.
AFTD ist stolz darauf, die Empfänger der Accelerating Drug Discovery for FTD-Auszeichnungen 2020 bekannt zu geben:
Wen-Hsuan Chang, PhD, die Forschungsleiterin von AcuraStem Incorporated, einem in Kalifornien ansässigen Biotechnologieunternehmen, erhielt eine Auszeichnung für ihren Vorschlag „Entwicklung der PIKFYVE-Antisense-Oligonukleotide (ASO)-Behandlung für FTD“. Dr. Chang wird ihre Auszeichnung verwenden, um ein Antisense-Oligonukleotid (ASO) zu testen, das auf das Enzym PIKFYVE in zwei Mausmodellen von FTD abzielt. Basierend auf früheren Studien glaubt sie, dass das Blockieren des Enzyms die Clearance von beschädigten oder missgestalteten Proteinen wie Tau und TDP-43 erhöhen wird, um zu verhindern, dass sie sich ansammeln und Gehirnzellen schädigen.
Anna Orr, PhD, Assistenzprofessorin für Neurowissenschaften an der Cornell University, erhielt eine Auszeichnung für ihren Vorschlag „Lead Optimization of novel site-selective blockers of mitochondrial complex III ROS as FTD Therapeutics“. Sie und ihre Co-Ermittler, Dr. Adam Orr und Subhash Sinha werden eine Gruppe von Verbindungen weiterentwickeln, die ihr Team entwickelt hat und die als S3QELs bekannt sind und schädliche freie Radikale in Gehirnzellen blockieren, die eine Proteinanhäufung und Entzündungen auslösen können. Durch die Verbesserung der chemischen und pharmakologischen Eigenschaften dieser Verbindungen hoffen Dr. Orr und ihr Team, einen vielversprechenden neuen Ansatz zur Behandlung von FTD voranzutreiben.
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