Advancing Hope: Beschleunigung der Arzneimittelentdeckung für FTD – Neue Auszeichnungen aus einer langjährigen Partnerschaft

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Bevor FTD-Forscher eine klinische Studie mit einem neuen Medikament starten können, müssen sie präklinische Tests durchführen, um seine Auswirkungen auf den Körper besser zu verstehen, zu bestätigen, dass es an sein beabsichtigtes Ziel bindet, die beste Dosis zu bestimmen und seine Wirksamkeit in Tiermodellen zu demonstrieren FTD. Seit 2007 arbeitet AFTD mit der Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) zusammen, um die präklinische Forschung zu vielversprechenden neuen oder zweckentfremdeten Medikamenten im Rahmen des Accelerating Drug Discovery for FTD-Programms zu unterstützen.

AFTD freut sich, die jüngsten Preisträger dieses Programms bekannt zu geben:

Ana Martinez (Ankar Pharma) erhielt Fördermittel, um die Entwicklung von Arzneimitteln fortzusetzen, die das Enzym Tau-Tubulin-Kinase (TTBK1) blockieren. TTBK1 erleichtert chemische Veränderungen, die mit der abnormalen Verklumpung der FTD-assoziierten Proteine Tau und TDP-43 verbunden sind. Durch die Hemmung der Fähigkeit von TTBK1, Tau und TDP-43 zu verändern, hoffen sie, die Verklumpung zu reduzieren und den Krankheitsprozess zu verlangsamen oder sogar zu stoppen.

Robert Williams und Pelagos Pharmaceuticals erhielten Fördermittel für ihre Forschung zu Medikamenten, die auf ein Protein abzielen, das wesentliche Funktionen von Gehirnzellen wie Stoffwechsel und Entzündungen reguliert, indem es kritische Gene ein- oder ausschaltet. Ein Grund dafür, dass diese Funktionen bei FTD häufig gestört sind, könnten krankheitsverursachende Veränderungen dieses Protein-„Schalters“ sein. Ziel des Pelagos-Teams ist es, den Schalter zu reparieren, die störende Wirkung auf Gene umzukehren und die Zellfunktion bei FTD und ALS wieder in den Normalzustand zu versetzen.

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