Das Pharmaunternehmen Ferrer gab bekannt, dass es dosierte den ersten Teilnehmer in der klinischen Phase-2-Studie PROSPER für eine experimentelle Behandlung der progressiven supranukleären Lähmung.

Das laufende Studie Ziel ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments FNP-223 zu bewerten, das das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen soll. Das Medikament verhindert abnormale Ansammlungen der Tau-Protein, ein treibender Faktor von „Tauopathien“ wie PSP.

„Wir freuen uns über die Vorstellung, mit FNP-223 in dieser entscheidenden Phase unserer Forschung voranzukommen“, sagte Óscar Pérez, wissenschaftlicher Leiter bei Ferrer. „Die Aufnahme des ersten Teilnehmers in die klinische PROSPER-Studie ist ein wichtiger Meilenstein in unserem Engagement, bahnbrechende Lösungen für Menschen mit PSP zu finden.“

FNP-223 soll Tau vor Veränderungen schützen

Tau spielt eine entscheidende Rolle bei der Aufrechterhaltung der Stabilität, Struktur und Funktion von Neuronen. Tau kann jedoch aufgrund eines Prozesses namens „Phosphorylierung“ Fehlfunktionen aufweisen. Während dieses Prozesses binden sich Phosphatmoleküle an Proteine, was deren Verhalten verändern oder zu einer abnormalen Aktivierung oder Deaktivierung führen kann. Bei Tauopathien wie PSP wird das Protein so stark phosphoryliert, dass es sich verklumpt und Verwicklungen bildet.

Normalerweise wird Tau vor Phosphorylierung durch das Enzym OGT geschützt, das eine Schutzschicht um das Protein bildet. Ein anderes Enzym, OGA, kann diese Schutzbarriere jedoch entfernen, wodurch das Risiko einer Phosphorylierung und der Bildung von Verwicklungen steigt. Durch Hemmung des OGA-Enzyms Mit FNP-223 hofft Ferrer, Tau vor der Phosphorylierung zu schützen.

Laut Pérez könnte die „Wirkung von FNP-223 auf das Tau-Protein eine therapeutische Behandlung darstellen, die die Entwicklung dieser seltenen neurodegenerativen Erkrankung verlangsamen kann.“

An der klinischen Phase-2-Studie PROSPER werden voraussichtlich 220 Teilnehmer an 46 Studienstandorten in den USA, Großbritannien und sieben Mitgliedsstaaten der Europäischen Union teilnehmen. PROSPER rekrutiert derzeit in den Vereinigten Staaten – Wenn Sie Fragen zur Teilnahme an einer klinischen Studie haben, wenden Sie sich an AFTDs HelpLine bei 1-866-507-7222 oder info@theaftd.org.

Möchten Sie über die neuesten Möglichkeiten zur Beteiligung an der FTD-Forschung auf dem Laufenden bleiben? Melden Sie sich beim FTD-Störungsregister an. Sie erhalten nicht nur Updates zu den neuesten Studien, sondern haben auch die Möglichkeit, Ihre Erfahrungen weiterzugeben und so Wissenschaftler bei der Erforschung von FTD anzuleiten.