Das Schweizer Biopharmaunternehmen AC Immune gab Ende August bekannt, dass sein Partner, das deutsche Biopharmaunternehmen Life Molecular Imaging (LMI), eine Fast Track-Status der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für einen Tau-PET-Tracer.

Die Positronen-Emissions-Tomographie (PET) ist eine Form der medizinischen Bildgebung, bei der ein radioaktiver Tracer verwendet wird, um Veränderungen in verschiedenen Stoffwechselprozessen zu visualisieren und zu messen. Der PET-Tracer [18F]PI-2620 wurde von Forschern so entwickelt, dass es sich an eine Form des Tau-Protein die mit einigen Formen von FTD sowie der Alzheimer-Krankheit in Zusammenhang stehen. Indem der Tracer diese Form von Tau für einen PET-Scanner sichtbar macht, können Forscher und Mediziner die Verteilung der Proteine messen und verfolgen.

Durch die Aufnahme von PI-2620 in das Fast Track-Programm wird die FDA AC Immune und LMI dabei unterstützen, die Entwicklung des Tracers zu beschleunigen, um den ungedeckten Bedarf von Menschen zu decken, die von progressive supranukleäre Blickparese (PSP), Kortikobasales Syndrom (CBS), und andere Tauopathien wie Alzheimer.

„Der Fast-Track-Status für PI-2620 ist ein wichtiger Beleg für sein Potenzial, Alzheimer und andere neurodegenerative Erkrankungen genau zu diagnostizieren“, sagte Dr. Andrea Pfeifer, CEO von AC Immune. „Eine frühzeitige Diagnose dieser Erkrankungen ist der Schlüssel für eine wirksame Behandlung, bevor irreversible Schäden auftreten, und ist ein wesentlicher Bestandteil unseres Ziels einer präzisen Prävention. Die FDA hat bereits zwei unserer aktiven Immuntherapien in Phase 2 der Entwicklung, ACI-35.030 und ACI-24.060, die auf Phospho-Tau bzw. Abeta abzielen, den Fast-Track-Status verliehen.“

durchläuft derzeit klinische Studien der Phasen 3 und 1 zur Alzheimer-Krankheit und zu seltenen Krankheiten wie PSP und CBS, für die es keine spezifischen Behandlungen gibt.

Studien zu [18F]PI-2620 sind vielversprechend

Frühere Untersuchungen zu PI-2620 haben gezeigt, dass der Tracer das Potenzial hat, vermutete Diagnosen von PSP zu differenzieren. Eine Studie aus dem Jahr 2020 zeigte, dass der Tracer nicht nur erfolgreich an mit PSP assoziiertes Tau binden konnte, sondern auch „blockierbar“ war, was bedeutet, dass der Tracer nicht an die falschen Proteine bindet und so möglicherweise ein falsches Positivergebnis erzeugt.

Um diese Daten zu erhalten, rekrutierten Wissenschaftler mehrerer Forschungszentren 60 Personen mit PSP, um sie einem PET-Scan mit PI-2620 zu unterziehen. Zum Vergleich rekrutierten die Wissenschaftler auch 10 Personen mit Alzheimer-Krankheit, 10 mit Multisystematrophie (MSA) und 10 Personen ohne neurodegenerative Erkrankung als Kontrollgruppe. Nach Abschluss der Bildgebung für die PSP-Teilnehmer fanden die Forscher eine signifikante Menge an PI-2620 in den Gehirnregionen der Teilnehmer, die häufig von PSP betroffen sind.

Wissenschaftler stellten fest, dass der Tracer auch zwischen Fällen des PSP-Richardson-Syndroms (PSP-RS, die häufigste Form der Erkrankung) und solchen ohne dieses Syndrom unterscheiden konnte. Menschen mit PSP-RS wiesen in bestimmten Bereichen des Gehirns eine stärkere Tracer-Bindung auf. Andere Formen von PSP (wie PSP mit vorherrschendem Parkinsonismus) zeigten andere Muster der Tracer-Bindung. Tracer-Bindungen in Bereichen des präfrontalen Kortex unterschied auch zwischen Fällen von PSP und Alzheimer-Krankheit.

Forscher bewerten medizinische Tests und Diagnoseinstrumente üblicherweise auf der Grundlage von zwei Faktoren:

• Sensitivität: Die Fähigkeit eines Tests oder Diagnoseinstruments, Personen mit einer Krankheit korrekt zu identifizieren, ohne ein falsch negatives Ergebnis zu liefern.
• Spezifität: Die Fähigkeit eines Tests oder Diagnoseinstruments, Personen korrekt zu identifizieren, die unterlassen Sie einen Zustand haben, ohne ein falsches Positiv zu liefern.

PI-2620 zeigte gute Ergebnisse in Bezug auf Sensitivität und Spezifität für PSP. Die Forscher stellten eine Sensitivität von 85% für PSP-RS und 65% für nicht-RS-PSP sowie eine Gesamtspezifität von 77% fest. Bei der Aufschlüsselung der Ergebnisse ihrer Analyse stellten die Wissenschaftler fest:

• 34 von 40 Personen mit PSP-RS wurden positiv getestet
• 12 von 20 Personen mit Nicht-RS-PSP wurden positiv getestet
• 1 von 10 Personen mit MSA wurde falsch positiv getestet
• Bei 6 von 10 Alzheimer-Patienten war der Test falsch positiv

Forscher von Firmen wie AC Immune und Life Molecular Imaging arbeiten zunehmend mit staatlichen Stellen wie der FDA und den National Institutes of Health zusammen, um den unerfüllten Bedarf von Menschen mit FTD zu decken. Transposon-Therapeutika erhielt Anfang des Jahres von der FDA den Fast-Track-Status für eine Behandlung von PSP, während Aprinoia Therapeutika erhielt ein Fast Track für seinen eigenen PET-Tracer.

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