Liebe Freunde,

Viele von Ihnen haben die Nachricht gehört, dass am Montag die FDA hat ein neues Medikament gegen die Alzheimer-Krankheit zugelassen, Aducanumab. Aducanumab, das unter dem Handelsnamen Aduhelm vermarktet wird, ist nicht nur die erste neue medikamentöse Therapie, die seit 2003 für die Alzheimer-Krankheit zugelassen ist, sondern auch das erste Medikament, das auf die Grunderkrankung abzielt und nicht nur Symptome behandelt.

Obwohl Aduhelm eine neue Behandlungsoption für Menschen mit Alzheimer-Krankheit darstellt, bleiben viele Fragen zu seiner Wirksamkeit, seiner Verschreibung und den möglichen Auswirkungen der Zulassung auf Menschen, bei denen FTD diagnostiziert wurde.

Es gibt eine Reihe von Faktoren, die unsere Experten von FTD betroffenen Personen berücksichtigen möchten:

• Aduhelm wurde nicht für die Behandlung von FTD zugelassen. Aduhelm wirkt, indem es auf die Beta-Amyloid-Plaques abzielt, die ein Schlüsselmerkmal bei der Alzheimer-Krankheit sind. Da diese Plaques bei FTD nicht gefunden werden, ist Aduhelm nicht indiziert für Personen mit einer FTD-Erkrankung (und es ist nicht zu erwarten, dass es bei diesen Patienten wirksam ist).
• Die Wirksamkeit von Aduhelm ist noch unbewiesen. Obwohl Aduhelm Beta-Amyloid-Plaques reduziert, wissen wir noch nicht, wie sehr es die Funktionsfähigkeit von Menschen mit Alzheimer-Krankheit verbessern kann. Als Ergebnis erhielt das Medikament bedingte Zulassung von der FDA, was bedeutet, dass es weiter untersucht werden muss, um zu bestätigen, dass die Verringerung des Beta-Amyloids bei Menschen mit Alzheimer-Krankheit zu einer Verringerung der Symptome oder einem langsameren Fortschreiten der Krankheit führt.
• Aduhelm kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen. Bei etwa 40% der Teilnehmer an klinischen Studien mit Aduhelm kam es zu Gehirnschwellungen oder -blutungen. Obwohl die meisten nur wenige oder keine Symptome hatten, sollten Personen, die Aduhelm einnehmen, regelmäßige Gehirnscans erhalten, um sicherzustellen, dass sie das Medikament weiterhin sicher einnehmen können.
• Aduhelm wird sowohl für Patienten als auch für Versicherer kostspielig sein. Biogen, das Unternehmen, das Aduhelm herstellt, hat den Preis auf $56.000/Jahr festgelegt. Das Medikament muss per Infusion in einer Arztpraxis verabreicht werden, sodass die Kosten des Medikaments selbst für ältere Patienten im Rahmen von Medicare Teil B übernommen werden können. Personen, die das Medikament einnehmen, können jedoch zusätzliche Kosten haben, einschließlich Bildgebung des Gehirns, um festzustellen, ob das Medikament vorhanden ist dürfte ihnen zugute kommen, ebenso wie die routinemäßige Bildgebung zur Erkennung von Nebenwirkungen.

Aduhelms Zustimmung ist jedoch ein hoffnungsvolles Zeichen für FTD.

• Die Zulassung von Aduhelm unterstreicht die Bedeutung von Biomarkern. AFTD ist aktiv an der Erforschung von Biomarkern beteiligt, die auf das Vorhandensein eines FTD-spezifischen Krankheitsprozesses im Gehirn hinweisen (wie es Beta-Amyloid für die Alzheimer-Krankheit tut). Die Reduktion von Beta-Amyloid spielte eine Schlüsselrolle bei Aduhelms Zulassung und wurde durch die Entwicklung von Methoden zum Nachweis von Beta-Amyloid in der Bildgebung des Gehirns ermöglicht. AFTD hat der Entwicklung von Biomarkern Priorität eingeräumt, um die Entwicklung von FTD-Medikamenten in ähnlicher Weise voranzutreiben.
• Aduhelms Zulassungsweg könnte eine schnellere Zulassung von Medikamenten für andere neurodegenerative Erkrankungen, einschließlich FTD, ermöglichen. Die bedingte Zulassung von Aduhelm durch die FDA schafft einen Präzedenzfall für einen beschleunigten Zulassungsweg. Im Wesentlichen hat die FDA ihre Bereitschaft signalisiert, eine Behandlung basierend auf der Veränderung eines zugrunde liegenden Biomarkers der Krankheit zuzulassen und die Behandlung öffentlich zugänglich zu machen, während längerfristige Studien durchgeführt werden, um den Nutzen für die Symptome und/oder das Fortschreiten der Krankheit zu bestätigen. Dieser Weg kann die Verfügbarkeit vielversprechender Behandlungen dort beschleunigen, wo sie am dringendsten benötigt werden, beispielsweise bei tödlichen Erkrankungen, für die es keine bestehenden Behandlungen gibt, wie FTD.

AFTD engagiert sich weiterhin für die Verbesserung der Lebensqualität von Menschen, die von FTD betroffen sind, und treibt die Forschung zu einem Heilmittel voran. Während Aduhelm selbst Menschen mit FTD wahrscheinlich keinen Nutzen bringen wird, sind die Prozesse, die zu seiner bedingten Zulassung geführt haben, hoffnungsvolle Zeichen für die Zukunft der Entwicklung und Zulassung von FTD-Medikamenten.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
Geschäftsführer, AFTD