Passage Bio veröffentlicht vielversprechende vorläufige Ergebnisse aus seiner klinischen Phase-1/2-Studie zur Bewertung einer experimentellen Behandlung für FTD-Fälle, die durch a verursacht werden GRÜN genetische Mutation (FTD-GRN).

In der „upliFT-D“-Studie wird PBFT02 evaluiert, eine Gentherapie, die ein manipuliertes Virus (bekannt als „Vektor“) verwendet, um eine nicht mutierte Kopie des Virus zu liefern GRÜN Gen. FTD-GRN wird durch Variationen in diesem Gen verursacht, die dazu führen können, dass der Körper das Protein Progranulin nicht mehr produzieren kann. Geringe Mengen an Progranulin wurden mit erblicher FTD in Verbindung gebracht.

In der klinischen Studie von Passage Bio führte PBFT02 nach 30 Tagen zu einem signifikanten Anstieg des Progranulins in der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit der Teilnehmer und stieg auf Werte, die die Werte von Personen ohne FTD übertrafen. Die Progranulinkonzentrationen blieben sechs Monate nach der Dosierung höher als der Ausgangswert.

Die Sicherheitsdaten von PBFT02 waren ebenfalls vielversprechend – während bei einem Teilnehmer Nebenwirkungen auftraten, die mit einer Immunreaktion einhergingen, kompensierte das Studienteam dies, indem es die den Teilnehmern verabreichte Steroidtherapie anpasste, um die Immunsuppression zu unterstützen. Die Gentherapie wurde von den Teilnehmern, die die angepasste Behandlung erhielten, im Allgemeinen gut vertragen.

„Wir freuen uns über diese ersten Ergebnisse der upliFT-D-Studie“, sagte Susan LJ Dickinson, CEO von AFTD, MSGC. „Die ermutigenden ersten Ergebnisse von Passage Bio geben Familien, die von FTD-GRN betroffen sind, viel Hoffnung und spiegeln eine wachsende Dynamik bei der Suche nach Behandlungen für alle Formen von FTD wider.

„Wir freuen uns darauf, dass sich diese Dynamik im Jahr 2024 weiter verstärkt – und dass AFTD seine eigenen Bemühungen fortsetzen wird, die Entwicklung wirksamer FTD-Behandlungen zu beschleunigen“, fügte sie hinzu.

Studien sind aktiv nach Teilnehmern suchen. Insbesondere Menschen mit FTD, verursacht durch GRÜN Genetische Mutationen werden aktiv für upliFT-D und andere Studien benötigt, in denen experimentelle, aber möglicherweise wirksame Behandlungen für FTD-GRN getestet werden.

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