Das Biomarker-Konsortium der Foundation for the National Institutes of Health (FNIH) gab im Mai bekannt, dass die Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die Absichtserklärung angenommen die Qualifizierung des Proteins Neurofilament light (NFL) im Blut als Biomarker zur Früherkennung eines bevorstehenden Symptombeginns bei genetisch bedingter FTD zu beantragen.

Die Absichtserklärung wurde im Rahmen eines FNIH-Projekts mit dem Titel „Neurofilament als flüssiger Biomarker für Neurodegeneration bei familiärer FTD“ eingereicht, das 2022 gestartet wurde, um die Validierung und Qualifizierung von NfL als FTD-Risikobiomarker voranzutreiben. Die Einreichung einer Absichtserklärung bei der FDA, die Informationen über einen Biomarker und seine beabsichtigte Verwendung bei der Arzneimittelentwicklung enthält, ist der erste Schritt zur Qualifizierung dieses Biomarkers für eine bestimmte Anwendung, die sogenannte Nutzungskontext, in klinischen Studien.

Wenn ein Axon, der Teil eines Neurons, der es mit anderen Zellen verbindet, beschädigt wird oder zu degradieren beginnt, stößt es NfL-Proteine ab. Forschungsergebnissen zufolge sind höhere NfL-Werte in der Zerebrospinalflüssigkeit und im Blut mit Neurodegeneration verbunden. Der Biomarker ist auch sehr vielversprechend für die Verfolgung des Fortschreitens von genetische FTD, wobei die NfL-Werte bei Menschen mit einer FTD-verursachenden genetischen Mutation vor dem Einsetzen der Symptome ansteigen.

„Die von familiärer FTD betroffenen Familien fordern dringend Präventionsstudien, damit potenzielle Behandlungen getestet werden können, um festzustellen, ob sie den Ausbruch der Krankheit verzögern oder verhindern können“, so Penny Dacks, PhD, Senior Director für wissenschaftliche Initiativen bei AFTD und Vorsitzende des Lenkungsausschusses des FNIH Biomarkers Consortium. „Diese Initiative zur Qualifizierung von Biomarkern ist ein wichtiger Schritt, um Menschen zu identifizieren, bei denen die Krankheit wahrscheinlich klinisch auftritt, und um Investitionen in solche präventiven klinischen Studiendesigns zu fördern.“

Wie erwähnt in einem Alzforum-Artikel, hebt die bei der FDA eingereichte Absichtserklärung starke Beweise hervor, die die Wirksamkeit von NF-L als Biomarker unterstützen. Die stichhaltigsten Beweise stammen von internationalen Organisationen, die seit über einem Jahrzehnt verschiedene Biomarker verfolgen. Wissenschaftler mit der ALLFTD Längsschnittstudie fanden heraus, dass NfL bei Menschen mit risikobehafteten Mutationen der GRN- oder MAPT-Gene ansteigt, bevor Symptome auftreten. Forscher mit dem GENFI-Studie berichteten über präsymptomatische erhöhte NfL-Werte bei Menschen mit FTD-Risikogenen.

Nach Annahme der Absichtserklärung werden sich Vertreter des FNIH mit der FDA treffen, um zu besprechen, welche Daten die Behörde benötigt, um NF-L als Indikator für den bevorstehenden Symptombeginn zu qualifizieren. Forscher untersuchen derzeit verschiedene Methoden zur Analyse des NF-L-Spiegels, wobei die ein oder zwei besten Tests zur Prüfung an die FDA geschickt werden.

Forscher auf der ganzen Welt arbeiten daran, Biomarker für die Diagnose und Überwachung von FTD und anderen Demenzerkrankungen zu entdecken und zu qualifizieren. landesweite Studie im Vereinigten Königreich versucht, die erforderlichen Nachweise für die Verwendung von Blutbiomarkern durch den National Health Service zu erbringen.

Längsschnittstudien wie ALLFTD und GENFI sind nur einige Möglichkeiten, an der Forschung teilzunehmen. Besuchen Sie unsere Seite „Möglichkeiten zur Teilnahme“ um mehr über die verschiedenen Möglichkeiten zur Teilnahme an der FTD-Forschung zu erfahren.