Astellas Pharma und AviadoBio haben eine angekündigt Exklusive Lizenzvereinbarung für AVB-101, eine experimentelle Gentherapie für FTD-GRÜN befindet sich derzeit in einer klinischen Studie der Phase 1/2 in den USA und Europa.

FTD verursacht durch eine vererbte GRÜN genetische Mutation hemmt die Produktion des essentiellen Proteins Progranulin, was zur Ansammlung von Proteinen wie TDP-43 im Gehirn. AVB-101 wirkt durch Einführung einer funktionalen Kopie des GRÜN Gen zum Gehirn, um die Progranulinproduktion wiederherzustellen.

„Da wir die Dosierung der ersten Patientengruppe in unserer Phase-1/2-Studie ASPIRE-FTD mit AVB-101 abgeschlossen haben, freuen wir uns über das Potenzial dieser Zusammenarbeit, den heute ungedeckten Bedarf bei frontotemporaler Demenz zu decken“, sagte Lisa Deschamps, CEO von AviadoBio. „Diese strategische Zusammenarbeit wird unseren vielversprechenden Gentherapiekandidaten für FTD-GRN und unsere Bereitstellungskompetenz mit den globalen Fähigkeiten von Astellas bei der Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien kombinieren.“

Durch die Bedingungen der Vereinbarung hat Astellas die Option, eine weltweite exklusive Lizenz für die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte an AVB-101 in FTD-GRÜNsowie andere potenzielle Verwendungen. Astellas wird $20 Millionen in AviadoBio investieren, zusätzlich zu bis zu $30 Millionen in Vorauszahlungen und bis zu $2,18 Milliarden, wenn Astellas seine Option ausübt. Der Deal spiegelt das Potenzial von AVB-101 wider und schafft einen Präzedenzfall für weitere Investitionen in ähnliche Interventionen für FTD.

Weitere Ressourcen für die Forschung und mögliche Produktion von AVB-101

Ein entscheidender Aspekt der Vereinbarung zwischen Astellas und AviadoBio ist die erhebliche Erhöhung der Ressourcen für die Forschung und Entwicklung von AVB-101.

Während Therapien den klinischen Testprozess durchlaufen, steigen die Kosten für Forschung und Entwicklung erheblich. Unternehmen müssen sich nicht nur mit der größeren Komplexität späterer Studienphasen auseinandersetzen, sondern auch die Zulassungsverfahren in jedem Land durchlaufen, in dem ihre Studie durchgeführt wird, und erhebliche Ressourcen für die Rekrutierung und Betreuung von Teilnehmern aufwenden. Selbst wenn eine Studie erfolgreich ist, müssen weitere behördliche und logistische Hürden genommen werden, bevor ein Unternehmen mit der Produktion und dem Vertrieb einer Therapie beginnen kann.

Astellas, ein multinationales Pharmaunternehmen mit Sitz in Tokio, verfügt über die Ressourcen und die Infrastruktur, um groß angelegte Studien durchzuführen und AVB-101 möglicherweise auf den Markt zu bringen. Darüber hinaus verfügt Astellas über einige klinische Erfahrungen mit Gentherapien sowie über die Produktionskapazitäten, um die Produktion von AVB-101 zu unterstützen. Durch die Partnerschaft erhält AviadoBio erhebliche Unterstützung bei der Weiterentwicklung seiner Gentherapie, während Astellas seine Erfahrung und Ressourcen nutzen kann, um sicherzustellen, dass die Therapie die von FTD betroffenen Menschen erreicht.

Möchten Sie mehr über die Schritte des klinischen Studienprozesses erfahren, den AVB-101 bisher durchlaufen hat? Die Gentherapie wurde zuerst für klinische Studien in den USA zugelassen im November 2023, mit dem erste Person, die die Therapie erhält in Europa später im Jahr 2024. Im Juli 2024 begannen in den USA klinische Studien bei Die Ohio State Universität.