Biotechnologieunternehmen Vesper Bio Anfang September angekündigt dass die klinische Phase-1-Studie zu seiner potenziell krankheitsmodifizierenden Behandlung von FTD-GRN erfolgreich abgeschlossen wurde. Das Unternehmen stellte fest, dass die Daten aus der Studie eine ausgezeichnete Sicherheit und Verträglichkeit des oral verabreichten Medikaments VES001 zeigten.

Im FTD verursacht durch eine vererbte GRÜN Mutationwird die Produktion des lebenswichtigen Proteins Progranulin unterdrückt. Ein anderes Protein, Sortilin, bindet an Progranulin und zielt darauf ab, es abzubauen, wodurch die Menge an Progranulin weiter reduziert wird. Da Progranulin eine neuroprotektive Rolle spielt, sind verringerte Proteinwerte mit neuronaler Dysfunktion und der abnormalen Ansammlung eines dritten Proteins verbunden, TDP-43.

Studie zeigt, dass VES001 sicher und verträglich ist und den Progranulinspiegel steigert

VES001 ist ein neuartiges, oral verabreichtes Medikament, das Sortilin selektiv hemmt und dessen Bindung an Progranulin verhindert. Durch diesen Prozess kann VES001 den Progranulinspiegel bei Menschen steigern, die an einer GRÜN Mutation.

„Vesper Bio ist stolz auf seinen Status als weltweit führendes Unternehmen in der Sortilinbiologie“, sagte der leitende Arzt Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. „Die in unserer Phase-1-Studie zu VES001 generierten Daten zeigen das Potenzial der Sortilinhemmung als therapeutischer Ansatz zur Behandlung der frontotemporalen Demenz und möglicherweise anderer neurodegenerativer Erkrankungen.“

In der Phase-1-Studie, an der 78 Freiwillige ohne FTD-GRN teilnahmen, wurden die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments untersucht. Im Rahmen der Studie wurde auch überwacht, wie das Medikament von den Teilnehmern aufgenommen, verteilt und verstoffwechselt wurde. Vesper Bio berichtete, dass VES001 während der Studie alle Ziele erreicht hat, wobei die Daten aus der Phase der mehrfachen aufsteigenden Dosierung frühere Ergebnisse aus der Abschluss der einzelnen aufsteigenden Dosisphase, die eine hohe Sicherheit und Verträglichkeit zeigte. Daten aus der Phase mit mehrfach aufsteigender Dosierung zeigten auch eine wesentliche Normalisierung der Progranulinwerte bei Teilnehmern, die einmal oder zweimal täglich VES001 erhielten.

„Bei Vesper sind wir von unseren Patienten und ihren Angehörigen motiviert, die uns zu unserer Mission inspirieren, innovative Therapien zu entwickeln, die helfen können, diese schreckliche Krankheit zu bekämpfen“, sagte CEO Paul Little, PhD, CChem FRSC. „Diese vielversprechenden klinischen Daten in Verbindung mit dem patientenfreundlichen Profil von VES001 bringen uns der Verbesserung der Patientenergebnisse bei frontotemporaler Demenz einen Schritt näher.“

Vesper Bio gab an, dass es einen Antrag auf Zulassung zur klinischen Studie eingereicht hat, um mit VES001 eine Phase-2a-Studie zu beginnen. Normalerweise wird in Phase-2a-Studien versucht, eine optimale Dosis zu bestimmen. Diese Phase ist ein Vorläufer von Phase-2b-Studien, in denen die Wirksamkeit eines Medikaments gegen eine Krankheit wie FTD untersucht wird.

Durch die Teilnahme an Studien wie der Studie zur Evaluierung von VES001 können Sie zu neuen Behandlungsmöglichkeiten für Familien beitragen und Hoffnung auf eine Zukunft ohne FTD geben. Wenn Sie an einer Teilnahme interessiert sind, besuchen Sie AFTDs Studien suchen Teilnehmer Seite um mehr über die verfügbaren Möglichkeiten zu erfahren.