Das Biotechnologieunternehmen Transposon Therapeutics gab am 21. Mai bekannt, dass es erhielt den Fast Track-Status von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für eine Intervention zur Behandlung der progressiven supranukleären Lähmung (PSP), einer FTD-Störung, die in erster Linie die Bewegung beeinträchtigt.

Die Bezeichnung wurde TPN-101 zuerkannt, einem oral verabreichten Medikament, das auf LINE-1 abzielt, eine virusähnliche DNA-Sequenz, die als Retrotransposon bekannt ist. Im Gegensatz zu Genen, die Proteine kodieren, die für die Zellstruktur und -funktion entscheidend sind und direkt von der DNA kopiert werden, können Retrotransposonen durch einen Prozess namens Reverse Transkription von der RNA kopiert werden. In Gehirnzellen kann die Reverse Transkription von LINE-1 Zellschäden und schädliche Immunreaktionen verursachen, die zur Neurodegeneration beitragen. TPN-101 blockiert ein für die Reverse Transkription notwendiges Enzym und verhindert so die schädlichen Auswirkungen auf das Gehirn.

Die endgültigen Ergebnisse einer klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung von TPN-101 als Behandlung für PSP wurden im Februar veröffentlicht. Die Studienergebnisse zeigten, dass das Medikament die Werte mehrerer mit Neurodegeneration verbundener Biomarker senkte, wobei Transposon feststellte, dass die Symptome der Studienteilnehmer stabilisiert wurden. Derzeit läuft eine zweite Phase-2-Studie, in der das Medikament als Behandlung für ALS/FTD untersucht wird, verursacht durch C9orf72.

„Die Fast-Track-Bezeichnung für TPN-101 ist eine wichtige Anerkennung der FDA für die dringende Notwendigkeit, eine wirksame Behandlung für PSP zu finden, eine seltene und verheerende neurologische Erkrankung, für die es keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gibt“, sagte Transposon-CEO Dennis Podlesak. „Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA, um die Entwicklung von TPN-101 zur Behandlung von PSP und anderen neurodegenerativen Erkrankungen, einschließlich ALS und Alzheimer, so schnell wie möglich voranzutreiben.“

Die „Fast Track“-Bezeichnung der FDA soll die Entwicklung und behördliche Zulassung von Medikamenten oder Eingriffen beschleunigen, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken. Neben einer verbesserten Kommunikation mit der FDA berechtigt die Bezeichnung TPN-101 auch zur beschleunigten Zulassung und vorrangigen Prüfung.

Forscher, die FTD untersuchen, machen erhebliche Fortschritte bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten, wobei immer mehr experimentelle Therapien und Diagnoseinstrumente in die klinische Erprobung gehen. Tage vor der Ankündigung von Transposon Aprinoia Therapeutika gab den Fast-Track-Status eines PET-Tracers für PSP bekannt. Im Mai Durchgang Bio hob in einem vierteljährlichen Update vielversprechende Daten aus klinischen Studien hervor.

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