Biopharmazeutisches Unternehmen Passage Bio hob vielversprechende Fortschritte hervor in seiner klinischen Phase-1/2-Studie für eine Form der genetischen FTD in einem aktuellen Quartalsupdate.

Die upliFT-D-Studie von Passage Bio untersucht PBFT02, eine experimentelle Gentherapie für FTD, verursacht durch mutierte Varianten der GRÜN Gen Dies kann zu einer Unfähigkeit führen, das Protein Progranulin zu produzieren, das eine entscheidende Rolle in verschiedenen biologischen Prozessen spielt. PBFT02 verwendet ein gentechnisch verändertes Virus, um eine gesunde Kopie von GRÜNEnde 2023 kündigte das Unternehmen an vielversprechende vorläufige Ergebnisse aus der Verhandlung.

„Der Beginn des Jahres 2024 war von starker Umsetzung geprägt, da wir unsere globale klinische Studie upliFT-D in FTD-GRN weiter vorantreiben und planen, in den nächsten zwölf Monaten aussagekräftige Daten zu liefern“, sagte Will Chou, MD, President und CEO von Passage Bio. „Wir freuen uns, aktualisierte Zwischendaten bekannt zu geben, die eine kontinuierliche Steigerung der [Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit] Progranulinspiegel sechs Monate nach der Behandlung bei zwei Patienten. Diese konsistente Progranulinreaktion unterstreicht das differenzierte Profil von PBFT02 und gibt uns Vertrauen in die Wirkung, die unsere Therapie bei der aktuellen Dosierung auf Patienten haben kann. Unser Programm hat eine starke Dynamik, seit wir im letzten Jahr ermutigende erste Daten veröffentlicht haben, und wir freuen uns, die Dosierung aller fünf Patienten in Kohorte 1 abgeschlossen zu haben.“

Zusätzlich zur Verabreichung an alle Teilnehmer der ersten Kohorte kündigte Passage Bio an, dass es plant, später im ersten Halbjahr 2024 mit der Verabreichung an eine zweite Gruppe zu beginnen. Passage Bio stellte fest, dass mehrere Personen mit einem GRÜN Mutation werden auf ihre Studieneignung an Studienstandorten in Brasilien, Kanada, den USA und Europa geprüft. Weitere Sicherheits- und Biomarkerdaten aus der ersten Kohorte werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet, während 12-Monats-Follow-up-Daten zusammen mit ersten Biomarker- und Sicherheitsdaten aus der zweiten Kohorte in der ersten Hälfte des Jahres 2025 erwartet werden.

Passage Bio gab außerdem bekannt, dass es ein Verfahren bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration eingeleitet habe, um Feedback zu seinen Plänen zur Behandlung von FTD zu erhalten, die durch C9orf72 genetische Mutationen. Ähnlich wie bei FTD-GRN, FTD-C9orf72 ist verbunden mit abnormen Ansammlungen des Proteins TDP-43, wobei bestehende Forschungsergebnisse zeigen, dass eine Erhöhung des Progranulinspiegels die mit TDP-43 verbundene Pathologie verringern und den Prozess der Neurodegeneration verlangsamen kann. Das Unternehmen erwartet im Laufe dieses Jahres eine Rückmeldung der FDA.

Etwa 40% der mit FTD diagnostizierten Menschen haben eine Familiengeschichte mit einem oder mehreren Verwandten, bei denen FTD oder eine ähnliche Erkrankung diagnostiziert wurde, was als „familiäre FTD“ bezeichnet wird. Bei einer Untergruppe der Menschen mit familiärer FTD ist eine bekannte genetische Mutation wie GRÜN oder c9orf72 ist die Ursache. Besuchen Sie FTD und Genetik um mehr zu lernen.

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