Empfänger eines Zuschusses aus dem Treat FTD Fund spricht in einem Zeitungsinterview über die FTD-GRN-Gentherapie

Graphic: Treat FTD Fund Grant Recipient Discusses FTD-GRN Gene Therapy in Newspaper Interview

Simon Ducharme, MD, MSc, FRCPC, von der McGill University, der kürzlich ein Stipendium des Treat FTD Fund erhielt, diskutierte in einem Interview mit der französischsprachigen Zeitung Quebec im Dezember über eine experimentelle Gentherapie für FTD-GRN Le Devoir.

Ungefähr 40% der Menschen, bei denen FTD diagnostiziert wurde, haben in der Familienanamnese einen oder mehrere Blutsverwandte, bei denen FTD oder eine verwandte Erkrankung, bekannt als „familiäre FTD.“ Von denen mit familiärer FTD kann ein Teil der Fälle auf eine zurückzuführen sein FTD-verursachende Genmutation, wie Mutationen in der GRÜN Gen, das zu FTD-GRN führen kann. GRÜN reguliert die Produktion von Progranulin, einem Protein, das zur Erhaltung der Gesundheit von Nervenzellen beiträgt – aber das GRÜN Eine Mutation kann zu einem Mangel an Progranulinproduktion führen, was zu einer Neurodegeneration führt.

Im Interview gibt Dr. Ducharme einen wissenschaftlichen Überblick über PBFT02, eine Gentherapie, die vom Gentherapieunternehmen Passage Bio entwickelt wurde und auf FTD-GRN abzielt und sich derzeit in einer klinischen Phase-1/2-Studie befindet. Die Behandlung besteht aus einer einzigen Injektion, die einen nicht mutierten Wirkstoff abgibt GRÜN Gen mithilfe eines modifizierten Virus, um die Progranulinproduktion wieder in Gang zu bringen.

„Diese Viren sind nicht giftig, sie sind nicht ansteckend und sie werden sich nicht verbreiten“, sagte Dr. Ducharme über die veränderten Viren. „Nur ihre Hülle wird verwendet, um das normale Gen ins Gehirn zu transportieren. Und die Verabreichung einer einzigen Dosis sollte ausreichen, da der neue genetische Code, den wir injizieren werden, für immer in den Neuronen verbleibt.“

Die aktuelle Phase der Studie, die den Namen upliFT-D trägt und von Dr. Ducharme in Kanada und an zwei weiteren Standorten in den Vereinigten Staaten und Brasilien durchgeführt wird, besteht darin, zu überprüfen, ob die Teilnehmer die Behandlung gut vertragen, und die optimale Dosis zu bestimmen die Therapie. Dr. Ducharme weist darauf hin, dass upliFT-D für diese Phase Personen mit FTD rekrutiert hat, die zwar Symptome zeigen, deren Progression aber noch nicht zu weit fortgeschritten ist.

„Wenn der Patient bereits Symptome hat, erwarten wir realistischerweise nicht, dass er sich wieder normalisiert, auch wenn diese Behandlung theoretisch heilen könnte“, sagte Dr. Ducharme. „Denn wenn man Symptome hat, bedeutet das, dass eine leichte Degeneration stattgefunden hat, dass Neuronen abgestorben sind.“

Laut Dr. Ducharme besteht das Ziel von PBFT02 darin, das Fortschreiten von FTD zu blockieren oder zu verlangsamen. „Wenn uns das gelingt, wäre der nächste Schritt, die Behandlung asymptomatischen Trägern anzubieten – Menschen, die die Mutation haben, aber noch keine Symptome haben“, sagte er.

Im Dezember gab Passage Bio bekannt vielversprechende vorläufige Ergebnisse für die klinische Studie und stellte fest, dass die Therapie von den Teilnehmern im Allgemeinen gut vertragen wurde. Am wichtigsten ist, dass das Unternehmen einen signifikanten Anstieg der Progranulinspiegel bei den Studienteilnehmern feststellte, die sechs Monate nach der Dosierung über dem FTD-freien Ausgangswert blieben.

Im Jahr 2022 erhielt Dr. Ducharme ein Stipendium des Behandeln Sie den FTD-Fonds, einer Partnerschaft zwischen AFTD und der Alzheimer's Drug Discovery Foundation, zur Unterstützung seiner Forschung zur Bewertung der Verwendung von Nabilon, einem synthetischen Cannabinoid, zur Behandlung von Verhaltenssymptomen von FTD.

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