AviadoBio gab am 15. April bekannt dass der erste Teilnehmer im Rahmen der ASPIRE-FTD-Studie der Phase 1/2 behandelt wurde, in der die Gentherapie AVB-101 als Intervention für FTD-GRN bewertet wird.

„Es besteht ein dringender Bedarf an neuen Behandlungen für Menschen, die mit FTD-GRN leben“, sagte David Cooper, MD, Chief Medical Officer bei AviadoBio. „Der Mangel an wirksamen krankheitsmodifizierenden Behandlungen macht diese Diagnose besonders schwierig für Patienten und ihre Familien, denen derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten für diese verheerende und fortschreitende Krankheit zur Verfügung stehen. Die Behandlung des ersten Patienten in ASPIRE-FTD ist ein wichtiger Schritt vorwärts zum Verständnis des Potenzials von AVB-101, das in präklinischen Studien bereits vielversprechende Ergebnisse gezeigt hat.“

Das GRÜN Das Gen enthält Anweisungen zur Produktion eines Proteins namens Progranulin, das eine entscheidende Rolle für das Zellüberleben und die Regulierung von Entzündungen spielt. Vererbte Variationen in diesem Gen kann zu einer verminderten Progranulinproduktion führen, was schließlich zu einer abnormalen Ansammlung eines Proteins, typischerweise TDP-43, im Gehirn führt, was mit der Entwicklung von FTD in Verbindung gebracht wird.

AVB-101 ist eine Gentherapie, die eine funktionelle Kopie des GRÜN Gen, um die Progranulinproduktion in betroffenen Gehirnregionen wiederherzustellen. Die Behandlung erfolgt durch einen einzigen, minimalinvasiven Eingriff, bei dem die Genkopie direkt in den Thalamus des Gehirns verabreicht wird, der eine entscheidende Rolle bei verschiedenen Gehirnfunktionen spielt und zahlreiche Verbindungen zu anderen Gehirnregionen hat. AviadoBio weist darauf hin, dass diese Methode eingesetzt wurde, um die Blut-Hirn-Schranke sicherer und effektiver zu überwinden und gleichzeitig die erforderliche Dosierung zu minimieren.

„AviadoBio hat sich zum Ziel gesetzt, eine innovative Gentherapie für FTD-GRN zu entwickeln, und dieser Moment markiert einen wichtigen Meilenstein für die FTD-Gemeinschaft und unser Unternehmen“, sagte Lisa Deschamps, CEO von AviadoBio. „Wir sind dankbar für das Engagement der klinischen Forscher von ASPIRE-FTD, die AVB-101 untersuchen, und den Familien, die an klinischen Studien für neue Behandlungsmöglichkeiten teilnehmen, die die Zukunft für Generationen von Familien mit FTD-GRN verändern können, ungemein dankbar.“
Die FDA AVB-101 für klinische Studien zugelassen in den USA im November 2023 und erhielt im selben Monat den Fast-Track-Status. Das Fast-Track-Verfahren unterstützt die Entwicklung und beschleunigt den Prüfprozess neuer Medikamente zur Behandlung schwerer Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten Bedarfs – in diesem Fall den Bedarf an FTD-Behandlungen. Derzeit sind Standorte in Polen, Spanien und den Niederlanden geöffnet, Standorte in den USA und weiteren Ländern werden in Kürze erwartet.

Mehrere Unternehmen führen derzeit klinische Studien durch, in denen Interventionen für verschiedene Formen von FTD untersucht werden. Einige Beispiele sind Passage Bio's Bekanntgabe hoffnungsvoller Daten aus der eigenen Phase 1/2-Studie für eine Gentherapie gegen FTD-GRN und die Ankündigung von Transposon von Zwischenergebnissen für die Phase-2-Studie zu seinem Medikament, das auf eine bestimmte genetische Form von FTD-ALS abzielt. Weitere Studien zu genetischer FTD finden Sie auf der Studien suchen Teilnehmer Seite der AFTD-Website.

Sind Sie an der Teilnahme an Forschungsarbeiten interessiert? Neben klinischen Studien gibt es Viele Möglichkeiten zur Teilnahme, wie Längsschnittstudien, die FTD-Krankheitsregister, und Gehirnspende.