Heute, AviadoBio gab den Beginn seiner klinischen Phase-1/2-Studie bekannt um AVB-101 als einmalige Behandlung für Kandidaten zu bewerten, die Progranulin haben (GRÜN) genetische Variante. AFTD lobt den innovativen Ansatz von AviadoBio zur Behandlung der frontotemporalen Degeneration (FTD).

AVB-101 ist eine in der Erprobung befindliche Gentherapie, die durch einen minimalinvasiven neurochirurgischen Eingriff in den Teil des Gehirns, den Thalamus, verabreicht wird. Diese Verabreichungsmethode reduziert die für die Wirksamkeit erforderliche Dosis und begrenzt die potenzielle systemische Exposition.

Die ersten beiden Länder mit Teststandorten sind Polen und Spanien, es wird jedoch erwartet, dass der Versuch auf mehrere Standorte in Europa und den USA ausgeweitet wirdKlick hier Weitere Informationen zum Prozess finden Sie hier.

„Der Bereich FTD hat das Glück, dass AviadoBio und andere innovative Unternehmen potenzielle Behandlungen für FTD testen, die durch die Progranulin-Mutationen verursacht werden“, sagte Penny Dacks, PhD, Senior Director of Scientific Initiatives bei AFTD. „Jeder Behandlungsansatz ist anders und jede Studie ist ein entscheidender Schritt, um diese schreckliche Krankheit, die Familien verwüstet, zu verlangsamen, zu stoppen und schließlich zu verhindern.“

„Während Menschen mit FTD-GRN-Mutationen heute aktiv für klinische Studien gesucht werden, werden die Erkenntnisse aus diesen Studien die Entwicklung von Behandlungen für alle Menschen mit FTD beschleunigen“, fügte Dr. Dacks hinzu.

Weitere Informationen zu klinischen Studien im Zusammenhang mit Progranulin finden Sie hier hier.

Für diejenigen, die heute aktiv werden möchten, empfiehlt AFTD, sich für die anzumelden FTD-Krankheitsregister um über klinische Forschungsstudien informiert zu werden, für die Sie oder ein Familienmitglied möglicherweise in Frage kommen.

Darüber hinaus sollten Sie darüber nachdenken, ob bei einem geliebten Menschen derzeit FTD diagnostiziert wird genetische Beratung. Viele aktuelle FTD-Studien richten sich an Menschen mit spezifischen genetischen Ursachen für FTD, insbesondere FTD-GRN. Eine genetische Beratung kann eine fundierte Entscheidungsfindung darüber ermöglichen, ob Gentests oder Genbanking ist eine gute Option für Ihre Familie.