Das Biotechnologieunternehmen Arkuda Therapeutics wurde kürzlich übernommen Finanzierung in Millionenhöhe sein Forschungsprogramm fortzusetzen, das auf die Steigerung der Progranulin-Proteinproduktion bei Personen mit der Diagnose FTD-GRN abzielt.

Forscher bei Arkuda entwickeln ihr Leitprogramm weiter zur Korrektur von Progranulin-Mängeln, die zu neurodegenerativen Erkrankungen, einschließlich genetischer Formen von FTD, führen. Das Programm von Arkuda wird speziell auf FTD-GRN abzielen, eine vererbte Form von FTD, die aus einer Mutation in einer der Kopien von stammt GRÜN Gen. Das Gen liefert Anweisungen zur Herstellung von Progranulin, einem Protein, das am Zellüberleben und an der Regulierung von Entzündungen beteiligt ist. FTD-verursachende Varianten in GRÜN zu verringerten Progranulinspiegeln führen.

Laut a Artikel vom 10. Februar in MedCity-Nachrichten, Arkudas Programm entwickelt kleine Moleküle, die die gesunde Kopie davon erhalten GRÜN Gen, um mehr Progranulin zu produzieren. Durch die Korrektur des Proteinmangels soll die Fähigkeit der Lysosomen – des „Verdauungssystems“ der Zellen – wiederhergestellt werden, Neuronen von überschüssigem Material zu befreien.

Gerhard Koenig, Mitbegründer, Präsident und CEO von Arkuda, sagte in einem Pressemitteilung dass die Finanzierung es seinem Team ermöglichen wird, „unsere Bemühungen zu beschleunigen, das Versprechen unseres neuen Verständnisses der lysosomalen Biologie in wirksame Medikamente umzuwandeln, die das Potenzial haben, den Verlauf ihrer Krankheit positiv zu beeinflussen.“

Lesen Sie den vollständigen MedCity News-Artikel hier.