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Die FTD-Forschung bringt Hoffnung – Hoffnung auf Therapeutika, die die Symptome verlangsamen oder lindern können, Hoffnung, dass die nächste Entdeckung die Lebensqualität der diagnostizierten Personen und ihrer Familien verbessern wird, Hoffnung auf eine Zukunft ohne FTD. Neue Behandlungen für FTD sind näher als je zuvor, und Behandlungen für einige Ursachen von FTD werden derzeit in klinischen Studien getestet. Klinische Studien sind Studien, die darauf abzielen, die Sicherheit und Wirksamkeit neuer medizinischer Interventionen, einschließlich Arzneimittel, Gentherapien, medizinischer Geräte oder anderer Behandlungen, zu bestimmen.
Der Erfolg klinischer Studien hängt jedoch davon ab, ob Forscher eine statistisch belastbare Anzahl von Teilnehmern gewinnen können. Personen, bei denen FTD diagnostiziert wurde – und, wenn möglich, ihre Pflegepartner und/oder Familienangehörigen – werden daher ermutigt, die Teilnahme an einer klinischen Studie in Betracht zu ziehen.
Die Teilnahme an klinischen Studien kann Wissenschaftlern dabei helfen, die ersten wirksamen FTD-Behandlungen zu entwickeln, aber die Teilnehmer haben auch von anderen Vorteilen berichtet. Einige sagten beispielsweise, dass sie die Gelegenheit, FTD-Spezialisten kennenzulernen und Beziehungen zu ihnen aufzubauen, sehr zu schätzen wussten. Andere berichteten, dass sie während ihrer FTD-Reise ein Gefühl für Sinn und Zweck entwickelt hätten. Die Erprobung experimenteller Therapeutika kann potenziell auch die Lebensqualität der diagnostizierten Personen verbessern, sofern sich diese Therapeutika als wirksam erweisen.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration und andere Aufsichtsbehörden haben strenge Richtlinien und Prozesse für die Durchführung klinischer Studien. Bei der Arzneimittelentwicklung umfasst der Zulassungsprozess typischerweise mehrere Phasen:
Vor der Einschreibung erhalten potenzielle Teilnehmer einer klinischen Studie vom Forschungsteam einen detaillierten Überblick über die Parameter und Abläufe der Studie. Sie müssen außerdem ein Dokument, ein sogenanntes Einverständnisformular, unterzeichnen, das wichtige Details zur Studie enthält: Zweck, Dauer, potenzielle Risiken und Vorteile sowie alle relevanten Kontaktinformationen, die sie benötigen. Die Einverständniserklärung ist nicht bindend und die Teilnehmer können jederzeit und aus beliebigem Grund von der Studie zurücktreten.
Damit wissenschaftlich nützliche Daten erhoben werden können, gelten für klinische Studien strenge Zulassungsvoraussetzungen – nicht jeder kann an einer Studie teilnehmen. Bei FTD sind viele aktuelle klinische Studien, in denen Behandlungen getestet werden, um das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen oder zu verlangsamen, speziell auf Menschen mit einer genetischen GRN-Variante ausgerichtet. Daher ist es notwendig, dass Sie Ihre Genvariante kennen, bevor Sie sich für solche Studien anmelden. Um herauszufinden, ob Gentests für Sie geeignet sind, empfiehlt AFTD, mit einem genetischen Berater zu sprechen; besuchen theaftd.org/ftd-genetics/genetic-counseling um mehr zu lernen.
Es gibt mehr aktive, laufende klinische Studien, die sich auf FTD konzentrieren als je zuvor. Während viele Studien auf FTD abzielen, die durch bestimmte Gene verursacht werden, befassen sich andere mit spezifischen Symptomen von FTD, während andere nichtmedizinische Interventionen untersuchen, um die Lebensqualität der diagnostizierten Personen und/oder die Erfahrung der FTD-Pflege zu verbessern.
Wenn Sie sich für ein Studium interessieren, gibt es viele Einstiegsmöglichkeiten. Das FTD Disorders Registry ist ein einfacher Ausgangspunkt. Registrieren Sie sich, um Ihre FTD-Erfahrung mit Forschern zu teilen und mehr über klinische Forschungsmöglichkeiten zu erfahren, die für Sie geeignet sein könnten. Weitere Informationen erhalten Sie bei einem Besuch FTDregistry.org.
Eine weitere hilfreiche Ressource ist ClinicalTrials.gov der National Institutes of Health, eine Online-Datenbank mit staatlich und privat finanzierten Studien zu verschiedenen Erkrankungen und Erkrankungen.
Sie können sich auch an die HelpLine von AFTD wenden, um Fragen zu stellen und Hinweise zu Möglichkeiten zur Beteiligung zu erhalten. Sie erreichen die HelpLine unter 1-866-507-7222 oder info@theaftd.org.
Obwohl mehr klinische FTD-Studien als je zuvor durchgeführt werden, sind noch mehr erforderlich. Die Forschung hat bei einigen Ursachen von FTD – wie FTD-GRN – schnellere Fortschritte gemacht als bei anderen. Obwohl klinische Studien noch nicht für alle Patienten mit FTD verfügbar sind, kann der Beitritt zum FTD-Störungsregister dazu beitragen, neue klinische Studien und potenzielle Behandlungen zu ermöglichen. Es signalisiert Forschern und Unternehmen, dass Menschen mit FTD, einschließlich solcher mit bestimmten Arten von FTD, in der Lage und bereit sind, an der Forschung teilzunehmen.
Besuch bit.ly/FTDtrials Weitere Informationen zur Teilnahme an klinischen Studien finden Sie hier.
AFTD trifft sich mit Senator Hinchey des Staates New York zur Ankündigung der FTD-Woche
AFTD-Mitarbeiter und Freiwillige reisten am 22. Mai nach Albany, um sich mit der Senatorin des Staates New York, Michelle Hinchey, zu treffen. Sie erinnerte an die Resolution 992 des Senats, mit der der 24. September bis 1. Oktober zur FTD-Aufklärungswoche in New York erklärt wurde, und sprach über die Bedeutung eines größeren Bewusstseins und Verständnisses von FTD. AFTD-CEO Susan LJ Dickinson und Advocacy Manager Matt Sharp wurden von Vorstandsmitglied Kathy Newhouse Mele und den AFTD-Freiwilligen Nancy Cummings und Generalleutnant Michael Basla begleitet. Die AFTD-Delegation traf sich mit Hinchey, bevor der Staatssenat seine Nachmittagssitzung begann, um ihr für ihre Arbeit an der Resolution zur FTD-Bewusstseinswoche zu danken. „Der Kampf, FTD in den Vordergrund des öffentlichen Bewusstseins und in unsere politischen Diskussionen im Landtag zu bringen, ist für mich eine persönliche Angelegenheit“, sagte Hinchey, bei dessen Vater, dem US-Abgeordneten Maurice Hinchey, PPA diagnostiziert wurde und der 2017 starb.
Dr. Chiadi Onyike zum AFTD MAC Chair-Elect ernannt
Chiadi Onyike, MD, wurde zum Vorsitzenden des Medical Advisory Council (MAC) der AFTD ernannt. Seine dreijährige Amtszeit als Vorsitzender beginnt, nachdem Bradford Dickerson, MD, der derzeitige MAC-Vorsitzende, im Jahr 2025 zurücktritt. Dr. Onyike ist Neuropsychiater, außerordentlicher Professor für Psychiatrie und Verhaltenswissenschaften an der Johns Hopkins University und Direktor des Johns Hopkins-Programm für junge Demenzerkrankungen. Der Schwerpunkt seiner Arbeit liegt auf der Diagnose und Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen wie FTD, die sich etwa im mittleren Lebensalter oder früher entwickeln. Als MAC-Vorsitzender wird Dr. Onyike umfangreiche Erfahrung in der Beratung nationaler und internationaler Forschungsagenturen mitbringen, darunter die National Institutes of Health und die US-amerikanische Food and Drug Administration.
„Ich fühlte mich wie Dr. Jekyll und Mrs. Hyde – ich war oft kurz davor zu explodieren, und ich wusste nicht warum.“ – Linda D., die mit FTD lebt
Bevor Linda im Februar 2022 im Alter von 70 Jahren eine Verhaltensvariante der FTD diagnostizierte, konnte sie nicht verstehen, warum sie, eine ehemalige Sonderpädagogin und begeisterte Leserin, Schwierigkeiten hatte, Bücher für das Bibelstudium fertigzustellen, während sie gleichzeitig zunehmend desorganisiert wurde und zu Wutausbrüchen neigte.
Aufgrund anderer gesundheitlicher Bedenken glaubten Linda und ihr Mann Mike zunächst, dass ihre Symptome mit diesen Krankheiten zusammenhängen. Allerdings veranlassten erhebliche Verhaltensänderungen Linda, weitere ärztliche Hilfe in Anspruch zu nehmen.
„Als ich erfuhr, dass ich FTD habe, dachte ich: ‚Was soll ich tun?‘ Die Ärzte wussten nicht genau, was ich tun sollte, aber ich wollte jemanden, mit dem ich reden konnte“, sagte Linda. „Einer der Neurologen hat AFTD für mich festgestellt und ich konnte nicht schnell genug anrufen, weil ich wusste, dass ich Hilfe brauchte.“
Über die HelpLine von AFTD fand Linda Informationen und Ressourcen, die sie und Mike nutzten, um sich über ihre Diagnose zu informieren. Mit einem Comstock Quality of Life Grant von AFTD konnte Linda Materialien für ihre Kunstwerke kaufen.
„Auf diese Weise kann ich Gottes Güte weitergeben“, sagte sie. „Ich kann die Materialien bekommen, die ich brauche, um Kunst zu machen, die ich mit anderen teile. Dann kann ich ihnen sagen, was FTD ist und wie es mit dem zusammenhängt, was ich durchmache. Wenn ich meine Hände beschäftigen kann, geht es mir besser.“
Darüber hinaus ermöglichte ein Comstock Respite Grant Mike den Zugang zu Pflegediensten für Linda, während er sich von einer Herzoperation erholte. Heute bringt Mike seine Liebe zur Gartenarbeit mit der Tatsache in Einklang, dass er Lindas Vollzeit-Betreuungspartner ist.
„AFTD hat einen großen Unterschied gemacht“, sagte Linda. „Die Unterstützung, die wir erhalten haben, hat viel von der Einsamkeit genommen, und ich habe das Gefühl, dass ich jetzt mehr Hoffnung habe als in den anderthalb Jahren zuvor seit der Diagnose – es bedeutet mir so viel, sprechen zu können.“ an die Menschen in der Organisation und erhalten Hilfe.“
Linda und Mike gehören zu den mehr als 600 Menschen, die jedes Jahr Unterstützung durch das Comstock Grant-Programm von AFTD erhalten, und wir sind dankbar, dass sie sich entschieden haben, ihre FTD-Geschichte zu teilen.
Jede Geschichte weckt das Bewusstsein, die Dinge für die nächste Familie besser zu machen.
Jede Geschichte bringt uns einer Zukunft ohne FTD näher.
Werden Sie heute spenden, um das Comstock Grant-Programm zu unterstützen, um Menschen, die mit der FTD-Diagnose zu kämpfen haben, Hilfe zu leisten und ihnen Hoffnung zu geben?
Eine Spende von $500 kann einen Zuschuss finanzieren, und eine Spende in beliebiger Höhe wird die Arbeit von AFTD voranbringen, die Lebensqualität von Menschen mit FTD zu verbessern und die Forschung zu einer Heilung voranzutreiben. Einfach theaftd.org aufrufen und darauf klicken Schaltfläche „Spenden+“. oben auf der Seite oder Klick hier.
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Shoshana Derrow Krilow, Esq.
„Mein Vater war mein bester Freund“, sagte AFTD-Vorstandsmitglied Shoshana Derrow Krilow kürzlich. „Es war außerordentlich schwer, ihn zu verlieren – zunächst langsam und dann im Laufe eines sehr langen Jahrzehnts immer wieder.“
Krilows Vater, Charles (Chuck) Derrow, war ein gebürtiger New Yorker; ein Arzt, der über zwei Jahrzehnte in Columbus, Ohio, praktizierte; und ein Mann, der im Takt seines eigenen Schlagzeugers marschierte – „ganz brillant, aber immer ein bisschen seltsam“, sagte Krilow. Als er Ende der 2000er Jahre zum ersten Mal bvFTD-Symptome zeigte, waren sich selbst nahe Familienangehörige nicht sicher, ob tatsächlich ein Problem vorlag oder ob er mit zunehmendem Alter einfach nur schrulliger wurde. „Wir dachten: ‚Papa ist vielleicht etwas seltsamer, aber er wird älter‘“, sagte Krilow.
Aber Dr. Derrows seltsame Verhaltensweisen wurden immer häufiger und besorgniserregender. Er konnte das Trinkgeld nicht berechnen oder die Spülmaschine nicht richtig ausräumen; Er hat einmal eine ganze Kanne Kaffee ohne Kanne gekocht. Seine Frau bemerkte, dass er sich deprimiert fühlte und Probleme bei der Arbeit hatte. Es wurde klar, dass etwas neurologisch nicht stimmte: „Als er endlich eine Bildgebung gemacht hatte, wussten wir und er sofort, dass es sich um FTD handelte“, sagte Krilow. Dr. Derrow war noch keine 60 Jahre alt, als bei ihm die Diagnose gestellt wurde; er starb im Jahr 2018.
Krilow, eine Lobbyistin, die mit ihrem Mann und zwei kleinen Kindern im Raum Washington, D.C. lebt, erinnert sich, dass sie von AFTD erfahren hat. „Es begann mit: ‚Oh, es gibt dich – ich bin am Boden zerstört, hilf mir‘“, sagte sie. Nachdem sie an einer Networking-Veranstaltung für FTD-Familien in Bethesda, Maryland, teilgenommen hatte, wurde ihr schnell klar, wie wertvoll es ist, andere zu treffen, die sich speziell mit FTD auskennen. „AFTD stellte mich anderen jungen Berufstätigen in der Gegend vor, die ebenfalls mit Demenz zu kämpfen hatten, und es handelte sich nicht um Alzheimer“, sagte sie. „Es war schön, von so vielen Menschen umgeben zu sein, die verstanden, was ich durchmachte.“
Obwohl Krilow im Mai dem AFTD-Vorstand beigetreten ist, arbeitet sie seit zehn Jahren mit ihm zusammen, meist in einer informellen Beraterfunktion. Zusammen mit AFTD-CEO Susan LJ Dickinson und AFTD Advocacy Manager Matt Sharp arbeitete sie mit Mitarbeitern des Kongresses zusammen, um FTD als einen Themenbereich hinzuzufügen, der für eine Bundesfinanzierung über das Peer-Reviewed Medical Research Program des Verteidigungsministeriums in Frage kommt – ein „großer Gewinn“. wie sie es beschreibt.
Zu ihrer Vision für die Zukunft von AFTD gehören weitere Siege von noch größerem Ausmaß. Sie möchte, dass FTD „von den politischen Entscheidungsträgern auf Bundesebene viel besser verstanden und als nicht Alzheimer anerkannt wird, mit einem Verständnis dafür, warum diese Unterscheidung wichtig ist“, sagte sie.
Sie fügte hinzu, dass sie bereit und willens sei, Ideen zu generieren und Kontakte zu knüpfen, die dazu beitragen würden, das FTD-Bewusstsein auf dem Capitol Hill und darüber hinaus zu stärken. „Wenn ich irgendeinen Unterschied machen kann, liegt es meiner Meinung nach in meiner Verantwortung“, sagte Krilow. „Mein Vater sagte immer: ‚Mach das Richtige im Leben.‘ Das fühlt sich wie das Richtige an.“
Durch ein solides Programm für wissenschaftliche Zuschüsse bietet AFTD entscheidende finanzielle Unterstützung für Forscher, die unser Verständnis von FTD vorantreiben.
Viele der AFTD-Stipendien, von denen einige in Zusammenarbeit mit anderen Organisationen vergeben werden, unterstützen Wissenschaftler in der Anfangsphase ihrer Arbeit. In diesen frühen Phasen legen Forscher den Grundstein für zukünftige klinische Studien, indem sie die Grundlagenforschung hinter FTD erforschen und Arzneimittelforschungsforschung betreiben, um Verbindungen zu finden, die Potenzial für Behandlungen haben. Da die Entstehungsphasen der Forschung umfangreich sind und oft Jahre dauern, bis sie abgeschlossen sind, ist die Unterstützung durch Zuschüsse von entscheidender Bedeutung, um sicherzustellen, dass Forscher langfristig über die Ressourcen verfügen, die sie benötigen.
AFTD bietet eine Vielzahl von Zuschüssen zu wichtigen Forschungsthemen im Zusammenhang mit FTD an, beispielsweise solche, die im Rahmen des Accelerating Drug Discovery for FTD-Programms vergeben werden, einer Partnerschaft mit der Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF). AFTD-Zuschüsse fördern auch nichtmedikamentöse Interventionen. Beispielsweise erhielt Allison Lindauer, PhD, von der Oregon Health & Science University, einen Well-Being in FTD Pilot Grant 2020 für ihr Projekt zur Anpassung des STELLA-Telegesundheitsprogramms, um auf der Grundlage ihrer Beiträge auf die besonderen Bedürfnisse von FTD-Versorgungspartnern einzugehen.
Durch das Holloway Fellowship-Programm, das durch die großzügige Unterstützung der Holloway-Familie ermöglicht wird, hilft AFTD dabei, die nächste Generation von FTD-Forschern während ihrer Ausbildung zu unterstützen. Holloway-Postdoktorandenstipendien bilden die Grundlage für neue Doktoranden, um nach ihrem Abschluss weiterhin Forschungserfahrung zu sammeln. Matthew Nolan, PhD, vom Massachusetts General Hospital, Holloway Postdoctoral Fellow 2021–2023, erhielt Unterstützung für seine Arbeit, die das Verständnis der Rolle von RNA-Bindungsproteinen bei FTD vorantreibt.
Dank der Unterstützung der AFTD-Stipendien ist es vielen Forschern gelungen, wesentliche Durchbrüche im FTD-Bereich zu erzielen. In einigen Fällen ebneten AFTD-Zuschüsse sogar den Weg für klinische Studien.
Im Jahr 2014 erhielt Thomas Kukar, PhD, von der Emory University, ein AFTD-Pilotstipendium für seine Forschung zu Progranulin, einem Schlüsselprotein, das zelluläre Funktionen reguliert, die durch FTD, verursacht durch eine GRN-Genvariante, reduziert werden. Im Jahr 2017 erhielt Dr. Kukar dann ein Accelerating Drug Discovery for FTD-Stipendium, um die Fähigkeit von Progranulin zu untersuchen, die Funktion des Lysosoms wiederherzustellen, das den Abfallentsorgungsprozess einer Zelle steuert. Dr. Kukars Arbeit trägt nun Früchte in Form neuartiger Therapeutika für FTD-GRN, die in naher Zukunft in die klinische Erprobung übergehen.
AFTD bietet weiterhin Stipendien im Rahmen des Holloway Postdoctoral Fellowship und Zuschüsse im Rahmen des Clinical Research Training Scholarship an. Es stehen zwei Arten von AFTD-Pilotstipendien zur Verfügung: Pathways for Hope-Pilotstipendien für Grundlagen- und translationale Forschungsprojekte und Well-Being in FTD-Pilotstipendien für Projekte, die das Wohlbefinden von diagnostizierten Personen, Familien und Pflegepartnern verbessern sollen.
AFTD und ADDF vergeben weiterhin Accelerating Drug Discovery für FTD-Zuschüsse. Und in einer kürzlichen Zusammenarbeit mit der ALS Association bietet AFTD jetzt Zuschüsse über das Programm „Digital Assessment Tools for FTD and ALS“ an.
Weitere Informationen zum AFTD-Förderprogramm finden Sie unter theaftd.org/for-researchers.
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Murray Grossman, MDCM, EdD
Murray Grossman, MDCM, EdD, ein international anerkannter Spitzenreiter in der FTD-Wissenschaft und Gründungsmitglied des Medical Advisory Council (MAC) der AFTD, starb am 4. April. Dr. Grossman war 71 Jahre alt.
Das Penn Memory Center gab den Tod am 10. April bekannt.
Dr. Grossman war über drei Jahrzehnte lang Neurologieprofessor an der University of Pennsylvania und spielte eine entscheidende Rolle bei der Gründung von AFTD. In den späten 1990er Jahren arrangierte er, dass Helen-Ann Comstock, eine ehemalige FTD-Betreuerin, UPenn-Büroräume in einem Vorort von Philadelphia für Treffen ihrer FTD-Selbsthilfegruppe nutzte. Frau Comstock gründete 2002 AFTD und stellte landesweit Ressourcen, Unterstützung und Informationen für FTD-Familien bereit.
Zusammen mit Dr. Virginia M.-Y. Lee und dem verstorbenen Dr. John Trojanowski, ebenfalls von UPenn, war Dr. Grossman „maßgeblich daran beteiligt, AFTD als landesweit führende Organisation mit Schwerpunkt auf FTD zu etablieren“, sagte Frau Comstock.
Dr. Grossman, Autor oder Co-Autor von mehr als 600 wissenschaftlichen Arbeiten, konzentrierte seine Forschung auf Alzheimer und verwandte Demenzerkrankungen, insbesondere auf junge Demenzerkrankungen wie FTD. Er arbeitete an der Identifizierung von Biomarkern für neurodegenerative Erkrankungen und veröffentlichte aktuelle Studien zur Lebensfähigkeit von Neurofilamentlicht und Liquor als potenzielle FTD-Biomarker.
Dr. Grossman war maßgeblich an der Entwicklung diagnostischer Kriterien für bestimmte FTD-Subtypen beteiligt und gehörte zu den ersten Forschern, die erkannten, dass Personen, bei denen bewegungsbasierte Störungen wie kortikobasale Degeneration und Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurden, auch kognitive Schwierigkeiten entwickeln können. Dr. Grossman lieferte auch die Erstbeschreibung der nicht fließenden Variante der primär progressiven Aphasie.
Dr. Grossman gründete 2010 das Penn FTD Center. Das Zentrum bringt Experten aus verschiedenen Disziplinen zusammen, um die Pflege, Diagnose und Behandlung von FTD zu verbessern. Es bietet auch klinisch-genetische Beratungsdienste für FTD an – eine besondere Leidenschaft von Dr. Grossman.
Freunde und Kollegen lobten Dr. Grossmans Energie, seinen Teamgeist und seinen Enthusiasmus für die Zusammenarbeit mit unzähligen jungen Mitwirkenden in der FTD-Wissenschaft. „Murray hat viele der aufstrebenden Führungskräfte in der FTD-Forschung und der klinischen Versorgung ausgebildet und betreut“, sagte Susan LJ Dickinson, CEO von AFTD. „Er überlässt das Penn FTD Center in kompetenten und engagierten Händen, und zu seinem Vermächtnis gehört es, dafür zu sorgen, dass eine neue Generation von Klinikern und Wissenschaftlern das Streben nach zugelassenen Behandlungen für FTD fortsetzt.
„Ob bei der Klärung diagnostischer Kriterien für FTD, der Arbeit mit genetisch gefährdeten Familien oder der Untersuchung potenzieller FTD-Biomarker, Murrays Arbeit war zu jeder Zeit von seinem tiefen Mitgefühl für alle von FTD Betroffenen geprägt“, fuhr Dickinson fort. „Seine Führung, Anleitung und Weisheit waren enorm wichtig für das Wachstum von AFTD und werden ein dauerhafter Aspekt seines Vermächtnisses sein. Es war eine Ehre und ein Privileg, ihn einen Freund nennen zu dürfen.“
In den letzten Jahren haben Forscher mehr über die Art und Weise erfahren, wie sich Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und FTD überschneiden. Die beiden neurologischen Erkrankungen weisen Gemeinsamkeiten auf molekularer, zellulärer und klinischer Ebene auf. Doch trotz ihrer Überschneidungen blieb die Forschung zu FTD und ALS tendenziell isoliert. Eine Abkehr von diesen Silos und eine stärkere Zusammenarbeit in der Forschung würde die Suche nach wirksamen Behandlungsmethoden für beide Krankheiten erheblich beschleunigen.
Im letzten Jahr hat AFTD daran gearbeitet, die Bereiche FTD- und ALS-Forschung zusammenzuführen, in dem Wissen, dass ein Durchbruch bei einer Krankheit zu einem Durchbruch bei der anderen führen könnte. Zusätzlich:
- Im März nahm Penny Dacks, PhD, Senior Director of Scientific Initiatives bei AFTD, am Lenkungsausschuss eines Gipfeltreffens über die C9orf72-Genvariante, die häufigste Ursache für genetische FTD und ALS, am Barrow Neurological Institute in Scottsdale, Arizona, teil. Die Veranstaltung, die die Bedeutung des Abbaus der Barrieren zwischen FTD- und ALS-Forschung zum Ausdruck brachte, wurde dank der Großzügigkeit von David und Louise (Weezie) Reese ermöglicht.
- Im April veranstaltete AFTD gemeinsam mit dem Packard Center der Johns Hopkins University einen interdisziplinären Workshop mit Schwerpunkt auf TDP-43, einem Protein, das in einigen Fällen von FTD und ALS abnormale Ansammlungen bildet. Der Workshop brachte traditionelle FTD- und ALS-Forscher mit Experten der Computational Biology zusammen, um Möglichkeiten zur Anwendung systembiologischer Werkzeuge auf die Untersuchung von TDP-43 zu erarbeiten.
- Im Mai kündigten AFTD und The ALS Association eine neue Finanzierungsmöglichkeit an, die den Fortschritt bei der kollaborativen Entwicklung digitaler Tools an der Schnittstelle von ALS und FTD vorantreiben wird. Mit dem Zuschuss für digitale Bewertungstools für FTD und ALS werden Forscher unterstützt, die Tools entwickeln, die Smartphones, tragbare Geräte oder andere Technologien verwenden, um Daten über die Symptome und die Funktionsfähigkeit einer Person zu sammeln und so die Forschungs- und Behandlungsmöglichkeiten für FTD und ALS zu erweitern.
- Schließlich haben sich das CReATe-Konsortium an der University of Miami und die ALS Association mit AFTD zusammengetan, um zwei bevorstehende Holloway Postdoctoral Fellowships zu finanzieren und so die produktive Zusammenarbeit zwischen den Bereichen FTD und ALS weiter voranzutreiben.
„AFTD ist stolz darauf, auf mehreren Ebenen daran zu arbeiten, die Silos der FTD- und ALS-Forschung und -Pflege abzubauen“, sagte Dr. Dacks.
Die jährliche Bildungskonferenz von AFTD brachte am 5. Mai fast 300 persönliche und mehr als 700 virtuelle Teilnehmer zusammen, um sich mit anderen Mitgliedern der AFTD-Community auszutauschen, zu lernen und sich auszutauschen.
Personen mit FTD, Pflegepartner, Freiwillige, Gesundheitsdienstleister, Forscher und Branchenexperten versammelten sich im Marriott St. Louis Grand, auch virtuell.
Diejenigen, die einen Tag früher in St. Louis ankamen, hatten die Möglichkeit, an Veranstaltungen vor der Konferenz teilzunehmen, darunter ein Abendessen zur Anerkennung der Freiwilligen und eine Sondersitzung zu FTD in the Arts, in der das FTD-fokussierte Theaterstück „Chasing Rainbows“ und der Kurzfilm vorgestellt wurden Pedacito de Carne.
Bruce Miller, MD – AW und Mary Margaret Clausen Distinguished Professor für Neurologie an der UCSF und Mitglied des AFTD Medical Advisory Council – hielt die Grundsatzrede. Dr. Miller blickte auf die vielen Durchbrüche in der FTD-Wissenschaft zurück, die er im Laufe seiner Karriere erlebt hatte, erörterte die Herausforderungen, mit denen Forscher konfrontiert sind, und betonte die wachsende Hoffnung, da die globale Forschungsgemeinschaft vielversprechende klinische Studien vorantreibt, die eines Tages zu wirksamen Behandlungen für FTD führen könnten.
„Ich hätte es nie geglaubt, als ich in diesem Bereich angefangen habe, aber ich glaube, dass wir im nächsten Jahrzehnt wirksame Therapien für die verschiedenen Formen von FTD sehen werden“, sagte Dr. Miller. „Ich denke, das spiegelt die enorme Kreativität der Wissenschaftler auf unserem Gebiet wider, in der unterschiedlichen Art und Weise, wie sie über Therapien nachdenken – und natürlich war AFTD ein wichtiger Impulsgeber für diese klinischen Studien.“
Breakout-Sitzungen boten virtuellen und persönlichen Teilnehmern verschiedene Themen zum Erkunden. Während der Sitzung „Was kommt als Nächstes: Unterstützung von Kindern und Jugendlichen nach einer FTD-Diagnose“ diskutierten Mitarbeiter von Lorenzo's House, einer Organisation, die sich auf die Betreuung junger Demenzpatienten konzentriert, Erkenntnisse von Kindern und Jugendlichen, die Pflegepartner waren, sowie Strategien zur Unterstützung sie während der FTD-Reise ihrer Familie.
Später, bei der Sitzung „Teilen Sie Ihre Erfahrungen, um die FTD-Wissenschaft voranzutreiben“, trafen sich AFTD-Botschafter und Freiwillige mit Sweatha Reddy vom FTD Disorders Registry und Nupur Ghoshal, MD, PhD, von der Washington University, um Möglichkeiten auszutauschen, wie von FTD betroffene Personen zum Fortschritt beitragen können Unser Verständnis dieser Krankheit verbessern und die Forschung auf dem Weg zu einer Heilung vorantreiben.
Die oben genannten Sitzungen können zusammen mit den meisten anderen Sitzungen der Bildungskonferenz 2023 auf dem YouTube-Kanal von AFTD angesehen werden youtube.com/TheAFTDorg.
Die nächste AFTD-Bildungskonferenz findet am 3. Mai 2024 in Houston statt, mit der Möglichkeit, persönlich oder virtuell teilzunehmen. Wir hoffen, dich dort zu sehen!
AFTD vergab kürzlich mehrere neue Zuschüsse an Forscher, die die Pathologie von FTD untersuchen, und an diejenigen, die nach Medikamenten suchen, die die Auswirkungen von FTD umkehren oder sogar stoppen könnten.
Beschleunigung der Arzneimittelentdeckung für FTD-Zuschüsse
Im Rahmen des Accelerating Drug Discovery for FTD-Förderprogramms arbeiten AFTD und die Alzheimer's Drug Discovery Foundation daran, vielversprechende Forschungsprojekte zur Arzneimittelentdeckung voranzutreiben, die die FDA-Zulassung von FTD-Behandlungen beschleunigen könnten.
Ana Martinez, PhD, Forschungsprofessorin am Biologischen Forschungszentrum des spanischen Nationalen Forschungsrates, erhielt zusammen mit dem von ihr gegründeten Biotechnologieunternehmen Ankar Pharma Fördermittel für die Fortsetzung der Entwicklung von Medikamenten, die ein Enzym blockieren, das damit verbundene chemische Veränderungen vorantreibt die abnormale Verklumpung der FTD-assoziierten Proteine Tau und TDP-43. Durch die gezielte Behandlung dieses Enzyms hofft Dr. Martinez, die Verklumpung von Tau und TDP-43 zu reduzieren und den Krankheitsprozess zu verlangsamen oder sogar zu stoppen.
Robert Williams und Pelagos Pharmaceuticals erhielten Fördermittel für ihre Forschung zu Medikamenten, die auf krankheitsverursachende Veränderungen wesentlicher Gehirnzellfunktionen wie Stoffwechsel und Entzündungen abzielen. Durch die Umkehrung dieser störenden Effekte möchte das Pelagos-Team die Zellfunktion bei FTD und ALS wieder in ihren normalen Zustand versetzen.
AFTD-Pilotstipendien
Eine weitere Möglichkeit, wie AFTD die Forschung vorantreibt, sind seine Pilotzuschüsse. Pathways for Hope-Pilotzuschüsse unterstützen Grundlagenforschung zur Neurobiologie von FTD und translationale Forschung zur Verbesserung klinischer Praktiken und Biomarker, während Well-Being in FTD-Pilotzuschüsse Forschung zur Verbesserung des Wohlbefindens von diagnostizierten Personen, Familien und Pflegepartnern finanzieren.
Steven Boeynaems, PhD, Assistenzprofessor am Baylor College of Medicine, erhielt ein Pathways for Hope-Stipendium, um Ähnlichkeiten zwischen den Mechanismen natürlich vorkommender Toxine wie Schlangengift und den toxischen Dipeptid-Wiederholungsproteinen zu untersuchen, die aus Mutationen des C9orf72-Gens resultieren. Er hofft, besser zu verstehen, wie diese toxischen Stoffe Entzündungsreaktionen im Gehirn auslösen, um den Weg für zukünftige Behandlungen zu ebnen.
Daniel Mordes, MD, PhD, Assistenzprofessor an der University of California, San Francisco, erhielt ein Pathways-Stipendium, um eine weitere Störung zu untersuchen, die durch das C9orf72-Gen verursacht wird: Autophagie, die beschädigte oder abnormale Proteine abbaut. Sein Projekt wird ein neuartiges Ziel für die Entwicklung von Medikamenten zur Förderung der Autophagie untersuchen.
Schließlich erhielt Alexandru Iordan, PhD, ein Assistenzprofessor an der University of Michigan, ein Well-Being in FTD-Stipendium, um eine hochmoderne Form der Hirnstimulation zu evaluieren, bei der MRT verwendet wird, um die Stimulation auf einen bestimmten Gehirnbereich zu lenken. Ein positiver Effekt auf soziale und Verhaltenssymptome würde einen größeren Folgeversuch dieser neuartigen Behandlung unterstützen.
Die ehrenamtlichen AFTD-Botschafter trafen sich am 4. Mai in St. Louis zu ihrem jährlichen Gipfeltreffen, um wieder miteinander in Kontakt zu treten, mehr über die organisatorischen Prioritäten von AFTD zu erfahren und fünf neue Botschafter in der Gemeinschaft willkommen zu heißen.
Botschafter sind ehrenamtliche Führungskräfte, die AFTD in Gemeinden in den Vereinigten Staaten vertreten. Sie helfen dabei, Möglichkeiten zur Sensibilisierung für FTD zu identifizieren, Öffentlichkeitsarbeit zu betreiben, sich mit medizinischem Fachpersonal zu vernetzen und öffentlich zu sprechen, um ihre Erkenntnisse über FTD zu teilen.
AFTD hat jetzt 15 Botschafter, die 13 Staaten repräsentieren: Kalifornien, Washington, Oregon, Iowa, Michigan, Alabama, Texas, Massachusetts, New Jersey, Maryland, South Carolina, North Carolina und Illinois.
Zusätzlich zur geografischen Vielfalt bringen die AFTD-Botschafter eine Reihe von FTD-Erfahrungen aus verschiedenen Perspektiven mit. Zu den neuesten Botschaftern gehört eine Mutter, deren Tochter an FTD erkrankt war und im Alter von 33 Jahren starb, während ein weiterer neuer Botschafter die Perspektive der Latinx-Community einbringt. Die Stimmen aller unserer Botschafter sind der Schlüssel zur Sensibilisierung für ein breites FTD-Bewusstsein in den USA
Der Volunteer Summit 2023 fand im Marriott St. Louis Grand statt, dem Standort der AFTD Education Conference. Die Botschafter konnten sich nicht nur untereinander vernetzen und mehr über AFTD erfahren, sondern hatten auch die Möglichkeit, der Führung des AFTD-Personals direkt Input zu geben, Anleitungen zur Maximierung ihrer Wirkung im kommenden Jahr zu erhalten und einfach Spaß daran zu haben, Zeit miteinander persönlich zu verbringen.
Während des Gipfels sprachen Botschafter und Mitarbeiter darüber, wie Botschafter dazu beitragen können, mehrere der wichtigsten Missionsbereiche von AFTD voranzutreiben, insbesondere die Sensibilisierung. Im Geschäftsjahr 2023 (das von Juli 2022 bis Juni 2023 lief) nahmen Botschafter an fast 50 Sensibilisierungsaktivitäten teil, darunter Medienauftritte, Veranstaltungen zur politischen Interessenvertretung, Spendenaktionen und Fortbildungsmöglichkeiten für medizinisches Fachpersonal und viele andere.
Susan LJ Dickinson, CEO von AFTD, war beim Gipfel anwesend und bemerkte den Enthusiasmus und die Energie, die im Raum herrschten.
Am folgenden Tag, dem 5. Mai, trugen die Botschafter maßgeblich zum Erfolg der AFTD-Bildungskonferenz bei, indem sie Familien zur persönlichen Veranstaltung willkommen hießen und einige der Breakout-Sitzungen moderierten.
Um mehr über die AFTD-Botschafter zu erfahren, besuchen Sie theaftd.org/about-us/aftd-ambassadors.
AFTD schätzt die Arbeit unserer unglaublichen Freiwilligen das ganze Jahr über. Am 4. Mai in St. Louis, am Abend vor der AFTD-Bildungskonferenz, drückten die AFTD-Mitarbeiter unsere Dankbarkeit für die unschätzbaren Beiträge unserer Freiwilligen aus, indem sie bei unserem Volunteer Appreciation Dinner ein köstliches Barbecue-Menü im St. Louis-Stil anboten.
Achtzig AFTD-Freiwillige nahmen zusammen mit fast 30 AFTD-Mitarbeitern an dem Abendessen teil, das im historischen Statler Ballroom im Marriott St. Louis Grand Hotel stattfand, wo sich die ursprüngliche Lobby des Hotels befand. Das Ambiente war wirklich einzigartig, mit eleganten Marmorböden und glamourös hohen Decken.
AFTD Volunteer Services Manager Michael Mullan eröffnete den Abend mit einem Dank an alle AFTD-Freiwilligen – sowohl an die Anwesenden im Raum als auch an diejenigen, die es nicht nach St. Louis schaffen konnten. Er lobte Freiwillige aller Art: Freiwillige von Selbsthilfegruppen, Gastgeber von Spendenaktionen, Gemeindepädagogen, AFTD-Botschafter und Vorstandsmitglieder, um nur einige zu nennen.
Susan LJ Dickinson, CEO von AFTD, hob dann die historische Bedeutung von Freiwilligen für unsere Organisation hervor, während Sharon Denny, Senior Director of Programs bei AFTD, über ihre Erfolge im vergangenen Jahr sprach. Die AFTD-Koordinatoren für ehrenamtliches Engagement, Jacqueline Butler-Gamble und Carrie Johnson, sowie die AFTD-Koordinatorin für Unterstützungsdienste, Erin Ficca, trugen ein kurzes Dankesgedicht vor.
Nach dem Abendessen wurden jedem Freiwilligen einige einfache Zeichen unserer Wertschätzung überreicht, darunter eine AFTD-Sonnenbrille und ein AFTD-Marken-Sonnenschutz für sein Auto.
Den ganzen Abend über führten Freiwillige und Mitarbeiter unterhaltsame Gespräche, Gelächter und spürbare Begeisterung für die anhaltenden Bemühungen unserer Freiwilligen, die FTD-Reise für die nächste Familie einfacher zu machen. Viele Freiwillige knüpften Kontakte zu früheren AFTD-Konferenzen und -Veranstaltungen und knüpften gleichzeitig neue Freunde, die ihre FTD-Reise teilen.
Ehrenamtliche Abendessen sind immer ein unterhaltsamer und anregender Teil der persönlichen Erfahrung der AFTD Education Conference. Wir freuen uns schon auf nächstes Jahr in Houston!
Unabhängige Veranstaltungen:
Sláinte!
Denise Lange, Shannon und Geoff Fuller veranstalteten am 18. März im Springdale Area Recreation Club in Raleigh, North Carolina, eine St. Paddy's Day Party with a Purpose zu Ehren von Michael Lange. Michael Lange, Denises Ehemann, verstarb 2022 bei FTD. Der Abend bot ein Cornhole-Turnier, einen Kostümwettbewerb und eine Tombola und brachte über $24.000 für die Mission von AFTD ein!
Nicht halb so schlecht
Christian Clark hat eine GoFundMe-Seite zum Gedenken an seine Mutter Alexandra erstellt, die im Dezember 2022 im Alter von 59 Jahren bei FTD verstarb. Neben der Erstellung der Spendenaktion leitete Christian am 19. März zu ihrem Gedenken die United Airlines NYC Half Zum jetzigen Zeitpunkt hat Christians Seite $8.943 gesammelt, um die Mission von AFTD voranzutreiben.
Es ist der Brooklyn Way
Tara Simonson lief am 20. Mai den Brooklyn-Halbmarathon zum Gedenken an ihre Mutter Lynn Surprenant, die 2020 bei FTD verstarb. Am Renntag lief Tara am Brooklyn Museum, Botanic Garden und Prospect Park vorbei, bevor sie ihr großes Ziel erreichte der weltberühmte Coney Island Boardwalk – und das alles bei gleichzeitiger Sensibilisierung für FTD. Tara hat nicht nur das dringend benötigte Bewusstsein geschärft, sondern auch $7.147 gesammelt, um die Mission von AFTD zu unterstützen.
Ein grandioses Event
Todd Hartzog veranstaltete am 4. Juni einen Golfausflug auf dem Colonial Oaks Golf Course in Fort Wayne, Indiana, zugunsten von AFTD und zum Gedenken an seinen Freund Dustin Snyder, der 2022 bei FTD verstorben ist. Die Veranstaltung war ein großer Erfolg. Rund 80 Golfer nahmen an den Aktivitäten des Tages teil und sammelten über $5.700 zur Unterstützung der AFTD-Mission.
Für den Erfolg kleiden
Am 3. März organisierte Edwin Pagan mit dem Clifton School District (New Jersey) einen „Dress Down Day“ zum Gedenken an Jackie Pang, die 2020 im Alter von 64 Jahren bei FTD verstarb. Dank Edwins Bemühungen beteiligten sich alle mit dem Tragen von Kleidung einzigartige Outfits und sammelten gemeinsam $1.716, um die Mission von AFTD zu unterstützen.
Wenn Sie weiterhin glauben
Am 24. Februar lief Kathleen Pondelli zusammen mit anderen Mitgliedern der Pondelli-Familie den Disney Princess-Halbmarathon zum Gedenken an Al, Kathleens Ehemann, der 2014 an FTD starb. Das Laufen beim Disney Princess-Halbmarathon ist für sie zu einer Tradition geworden Familie Pondelli seit 2016. Sie haben insgesamt $10.486 für AFTD gesammelt, davon $1.063 in diesem Jahr!
Die Familie, die zusammenhält …
Susan Gotsch und ihre Familie nahmen vom 5. bis 6. Mai am Flying Pig Marathon in Cincinnati teil. Nachdem die Familie Gotsch den Marathon 2019 mit ihrem Ehemann Keith absolviert hatte, wollte sie ihn dieses Mal zum Gedenken an ihren geliebten Ehemann und Vater wiederholen, da Keith im Juli 2022 bei FTD verstarb. Susan und ihr Team feierten das 25-jährige Jubiläum des Marathons und hat dazu beigetragen, ein unermessliches Maß an FTD-Bewusstsein zu verbreiten. Darüber hinaus haben sie über $1.400 für die Mission von AFTD gesammelt!
Reifen und Hoffnung
Soraya Sharma veranstaltete am 15. April ein Basketballturnier an der Awty International School in Houston, um die Mission von AFTD zu unterstützen. Teams aus fünf Spielern zahlten $25, um an dem Turnier teilzunehmen und an einer Menge Spaß und viel Schulgeist teilzunehmen. Lebensmittelverkäufe und Spenden erhöhten den Betrag, der anschließend an AFTD gespendet wurde – was dazu führte, dass $1.195 für die Mission von AFTD gespendet wurden.
Erklimme den höchsten Berg
Shelby Buckley machte sich am 19. Mai auf den Weg, den Denali zu besteigen, zu Ehren ihres Vaters, mit dem sie zuvor nach ihrem High-School-Abschluss den Berg bestiegen hatte. Nach ihrer ersten Reise versprachen Shelby und ihr Vater einander, dass sie nach ihrem College-Abschluss gemeinsam den Denali besteigen würden. Seitdem wurde bei ihrem Vater FTD diagnostiziert und das Fortschreiten der Krankheit hat ihn daran gehindert, zu klettern. Aber Shelby ist bestrebt, ihr Versprechen zu halten und ihm zu Ehren zu klettern.
In der Sommerausgabe 2022 von AFTD-Nachrichten, haben wir bekannt gegeben, dass wir die Fundraising-Ergebnisse von 2021 in den Schatten gestellt haben. Dieses Jahr freuen wir uns, Ihnen mitteilen zu können, dass wir es erneut geschafft haben! Während unseres Geschäftsjahres 2023 (1. Juli 2022 – 30. Juni 2023) haben unsere von Freiwilligen geleiteten Spendenaktionen insgesamt $851.000 gesammelt, Tendenz steigend, um die Mission von AFTD voranzutreiben!
Im vergangenen Jahr hat sich für die Veranstaltungsabteilung viel verändert. Wir haben uns noch weiter vergrößert und sind nun ein Team von vier Vollzeitmitarbeitern! Es war uns eine Ehre, mit jedem Einzelnen von Ihnen zusammenzuarbeiten, und wir wissen es zu schätzen, dass Sie offen über Ihre FTD-Geschichten sprechen, sodass wir Sie auf einer persönlichen Ebene kennenlernen können, um das dringend benötigte Bewusstsein für diese Krankheit zu schärfen und anderen Familien Unterstützung zu bieten diese Reise.
Unsere ehrenamtlichen Spendensammler haben es im vergangenen Geschäftsjahr auf ein neues Niveau gebracht. Von Golfturnieren über Marathons bis hin zu Mottopartys – Sie alle haben maßgeblich dazu beigetragen, FTD zu beenden! Im Geschäftsjahr 2023 feierte Food for Thought sein 10-jähriges Bestehen als Kampagne, und die Teilnehmer erkannten dies an, indem sie die Zahl 10 auf einzigartige Weise in ihre Veranstaltungen einbezog. Im Februar haben wir im Rahmen unserer „With Love“-Kampagne neue Freiwillige gesehen, die Geschichten aus dem Herzen erzählten, die alle auf vielfältige und kreative Art und Weise erzählt wurden. Wir haben auch einige persönliche Rekorde gesehen, die in unserer AFTD-Team-Rennsaison sowohl bei den gesammelten Beträgen als auch bei der zurückgelegten Distanz aufgestellt wurden. Unsere Freiwilligen haben uns auf Schritt und Tritt mit ihrem Engagement, ihrer Verletzlichkeit, ihrer Leidenschaft und ihrer Kreativität beeindruckt.
Von der Veranstaltungsabteilung des AFTD und im Namen von uns allen hier bei AFTD und der Gemeinschaft, der wir dienen, möchten wir allen unseren freiwilligen Spendensammlern danken, die die Mission von AFTD vorantreiben. Ohne Sie könnten wir diese Arbeit nicht leisten.