Im März haben von FTD betroffene Menschen und Familien die Möglichkeit, direkt mit Vertretern der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zu sprechen und auf der Grundlage ihrer persönlichen Erfahrungen Beiträge zu leisten, die der Regierung bei der Bewertung der Wirksamkeit potenzieller neuer FTD-Therapeutika helfen werden.

Die von der FDA im Jahr 2012 ins Leben gerufenen PFDD-Treffen (Patient-Focused Drug Development) ermöglichen es der FDA, die Perspektive von Menschen mit bestimmten Krankheiten besser zu verstehen. Diese Treffen sind einzigartig gestaltet, um die Beteiligung von Krankheitsgemeinschaften einzubeziehen und zu fördern. Sie bieten eine außergewöhnliche Gelegenheit, direkt mit der Bundesbehörde in Kontakt zu treten, die jedes verschreibungspflichtige Medikament reguliert, das auf den Behandlungsmarkt gelangt.

For those impacted by FTD, the March 5 PFDD meeting – which will be led by AFTD – will allow persons diagnosed, care partners, and others affected to share their journeys firsthand, providing insight into symptoms, daily life, and what they would value most in potential future treatments. This information will help the FDA to identify clinically meaningful outcomes for therapeutic interventions, which in turn could lead to new research and potential treatment targets.

Das eintägige Treffen, das vollständig virtuell stattfinden wird, beginnt mit der Präsentation eines klinischen Überblicks über FTD durch den designierten Vorsitzenden des AFTD Medical Advisory Council, Dr. Bradford C. Dickerson. Anschließend konzentriert sich eine Sitzung auf das Leben mit FTD und bietet Live- und aufgezeichnete Kommentare von diagnostizierten Personen, Pflegepartnern und anderen. Außerdem wird es zwei Podiumsdiskussionen zu aktuellen und zukünftigen FTD-Behandlungen geben, eine mit Schwerpunkt auf sporadischer FTD und eine mit Schwerpunkt auf genetischer FTD.

The meeting’s agenda will continue to be shaped in the months ahead, guided by a survey AFTD conducted in October, in partnership with the FTD Disorders Registry. More than 1,200 people took part in the anonymous survey, providing crucial data that will help the FDA better understand what is most important to you regarding potential treatments and participating in clinical trials.

A livestream of the meeting will be publicly accessible – stay tuned to the AFTD website in the coming months for more information. We encourage you to contribute your perspective during the meeting, including through live polls, chat, and phone-in.

AFTD arbeitet jeden Tag daran, eine Zukunft ohne FTD aufzubauen. Dieses Treffen ist ein entscheidender und wichtiger Schritt zur Erreichung unseres Ziels, und Ihre Beteiligung ist unerlässlich. Gemeinsam können wir einen direkten Einfluss auf den zukünftigen Verlauf der therapeutischen Entwicklung nehmen und dazu beitragen, Einzelpersonen und Familien, die mit dieser verheerenden Krankheit konfrontiert sind, Hoffnung zu geben.