I august tildelte US Food and Drug Administration (FDA) Alector betegnelse for sjældne lægemidler for den fortsatte udvikling af AL001, et humant rekombinant monoklonalt antistof designet til behandling af FTD forårsaget af mutationer i progranulingenet.

For bedre at forstå FTD-relaterede udfordringer kontaktede den californiske bioteknologivirksomhed AFTD under udviklingsfasen af AL001, som er "et immunneurologisk lægemiddel designet til at reparere immunsystemet for at fremkalde en terapeutisk fordel," ifølge Arnon Rosenthal, Ph.D., Alectors administrerende direktør.

FDA tildeler orphan drug designation til terapier designet til at hjælpe med diagnosticering, forebyggelse og/eller behandling af sjældne sygdomme, som de definerer som dem, der påvirker færre end 200.000 mennesker i USA. Modtagelse af en orphan drug designation kvalificerer virksomheden til en række incitamenter beregnet til at støtte den fortsatte udvikling af lægemidlet, herunder skattefradrag og fritagelse for lovpligtige gebyrer. AL001 er et af en række lægemidler, der i øjeblikket kæmper om godkendelse til at være den første FDA-godkendte terapeutiske mulighed for personer diagnosticeret med FTD.

"Hovedfokus [af AL001] er mennesker med progranulingenmutationer - en sjælden undergruppe af mennesker med FTD," sagde Nadine Tatton, Ph.D., AFTDs videnskabelige direktør. "Niveauet af progranulin i blodet hos en mutationsbærer er omkring halvdelen af det niveau, du ville se hos et sundt individ. Alector har udviklet en terapi, der kan øge blodniveauerne af progranulin, et antistof, der binder sig til sit mål og omdanner personen til at producere normale progranulinniveauer."

Tidligere i år besøgte Dr. Tatton Alectors hovedkvarter i San Francisco sammen med AFTD-programdirektør Sharon S. Denny, MA. De fik selskab af forskere, der arbejder på AL001, personer berørt af FTD og deres plejepartnere og tidligere AFTD-bestyrelsesformand Jary Larsen, ph.d.

"Alector er i gang med at flytte sine terapier fra grundlæggende videnskab og lægemiddeludvikling til de kliniske omgivelser," sagde Denny. "De nåede ud til os, fordi de ønsker at lære mere om virkningen af sygdommen, som den udspiller sig i folks liv."

Alector har indledt et fase 1 klinisk forsøg med AL001 for at teste terapiens sikkerhed og tolerabilitet. Forsøget søger i øjeblikket frivillige med en progranulingenmutation, som er blevet diagnosticeret med FTD, samt progranulingenmutationsbærere, som er asymptomatiske og raske frivillige. Mere information om det kliniske forsøg kan findes på afsnittet Udvalgte undersøgelser på AFTDs hjemmeside.

"Vores møde med Alector afspejler en stigende bevidsthed om, at den diagnosticerede person er en vigtig del af det kliniske forsøgslandskab," sagde Denny. "Hvad en diagnosticeret person betragter som et vigtigt resultat, kan være meget forskelligt fra en forskers meninger. AFTD kan fungere som en bro mellem FTD-samfundet og den videnskabelige verden."