AFTD hosted an Eksternt ledet patientfokuseret lægemiddeludvikling (EL-PFDD) meeting on March 5, allowing persons diagnosed and current and former caregivers a valuable one-time opportunity to inform the development of federal regulatory processes for potential FTD therapeutics.

Det anslås, at 550 mennesker sluttede sig til den interaktive livestream, som var vært for AFTDs CEO Susan LJ Dickinson og James E. Valentine, som tidligere har arbejdet med FDA.

"Til de mennesker og familier fra hele verden, der lever FTD-rejsen hver dag, dette møde er for jer," sagde Dickinson under mødet. "Det er din chance for at sikre, at FDA forstår det presserende behov for FTD-behandlinger, hvilke symptomer du finder de mest byrdefulde, og hvad du vil have mest af en godkendt terapi."

EL-PFDD-møder hjælper med at sikre, at erfaringer, perspektiver, behov og prioriteter hos personer, der er ramt af en specifik sygdom, fanges og meningsfuldt inkorporeres i FDA's lægemiddelreguleringsproces. Disse møder hjælper FDA til at forstå, hvordan det er at leve med en bestemt sygdom med en insiders perspektiv på dens symptomer, og hvordan de påvirker dagligdagen.

The AFTD-led PFDD meeting featured live input from persons who are either diagnosed with FTD themselves or who are current or former caregivers. Participants answered live FTD-related polling questions; many called in to share personal stories of themselves or loved ones. Viewers were also able to send in written comments about their experiences.

Efter EL-PFDD-mødet vil AFTD udarbejde en rapport, der opsummerer disse vidnesbyrd. Kendt som en "Voice of the Patient"-rapport, er disse resuméer en nøgleressource for FDA-regulatorer til bedre at forstå, hvad mennesker, der lever med FTD og deres plejepartnere/plejere, mest ønsker at se i behandlingsmuligheder.

The Voice of the Patient Report vil være offentligt tilgængelig på AFTDs hjemmeside til gennemgang.