I februar var AFTD vært for en workshop om udviklingen af TDP-43 biomarkører for FTD og ALS, der samler forskere, videnskabsmænd og centrale opinionsdannere fra industrien og den akademiske verden for at overveje muligheden for forbedrede diagnostiske værktøjer ved demens.

The meeting – held in Miami on February 27 – builds on AFTD’s ongoing commitment to developing FTD
biomarkers. Biomarkers provide measurable evidence of current or potential disease. Validated biomarkers regularly used in clinical practice include high blood pressure for coronary artery disease and blood sugar levels for diabetes.

"Som enhver familie, der lever med FTD, ved, er denne sygdom ekstremt udfordrende at diagnosticere," sagde AFTDs administrerende direktør Susan LJ Dickinson. "I øjeblikket udholder en person med adfærdsvariant FTD mere end tre års forsinket diagnose, typisk kompliceret af en række fejldiagnoser undervejs. At skabe effektive biomarkører ville vise vejen mod hurtigere og mere præcise diagnoser - og potentielt lægemiddeludvikling."

I de senere år er TDP-43 dukket op som en potentiel biomarkør for både FTD og ALS. "TDP-43 er et protein, der danner unormale klumper i neuronerne eller hjernecellerne hos omkring halvdelen af mennesker, der lever med FTD," sagde AFTD-forskningschef Debra Niehoff, Ph.D. "En biomarkør, der gjorde det muligt for os at opdage og måle TDP-43, ville hjælpe med FTD-diagnose og kunne også hjælpe forskere med at rekruttere folk til de rigtige kliniske forsøg."

De forsamlede videnskabsmænd og forskere diskuterede potentialet for væskebiomarkører, som kan måles i blod, serum eller cerebrospinalvæske, og billeddannende biomarkører, som kan ses på scanninger. Deltagerne understregede, at evnen til at skelne FTD forbundet med TDP-43 fra FTD forbundet med tau, det andet protein, der almindeligvis påvirkes i FTD, er et nøgleudækket behov i klinisk praksis.

Fordi TDP-43 ofte findes i meget små mængder, har mange forskere ikke opdaget, hvor meget der skal til for at måle for en effektiv biomarkør, sagde Dr. Niehoff. "Det er et stort udestående spørgsmål, vi skal løse," sagde hun. "For eksempel i hjernebilleddannelse skal der være nok til at genkende et signal mod din baggrund."

The meeting also offered an update on scientists funded by the FTD Biomarkers Initiative.

"Vi er meget tilfredse med de fremskridt, vores bevillingsmodtagere gør," sagde Dr. Niehoff. "Alt dette arbejde og investeringer flytter os tættere på muligheden for en tiltrængt FTD-biomarkør."

AFTD thanks the generosity of the workshop’s co-sponsors, Mål ALS og ALS foreningen.