AFTD/ADDF-stipendiater til at studere potentielle FTD-behandlinger og biomarkører

Ducharme and Mao

AFTD-bevillinger støtter videnskabsmænd, når de udfører vital forskning for at fremme vores forståelse af FTD. Adskillige nyligt tildelte bevillinger skaber håb om en fremtid, hvor FTD kan opdages tidligere i sygdomsprocessen og effektivt behandles.

Treat FTD Fund blev lanceret i 2016 i partnerskab med Alzheimers Drug Discovery Foundation (ADDF), og støtter tidlige kliniske forsøg med nye og genbrugte lægemidler for at forstyrre progressionen af FTD eller give lindring af FTD-symptomer. I de seneste måneder er Treat FTD Fund-priser gået til Simon Ducharme, MD; Paul Edison, MD; og Wave Life Sciences.

Dr. Ducharme (øverst til venstre), en lektor i afdelingen for psykiatri ved McGill University i Montréal, vil evaluere nabilone, et lægemiddel, der retter sig mod hjernens endocannabinoide system, en kemisk signalvej forbundet med neuroinflammation og andre neurodegenerative processer, som en symptomatisk behandling ved FTD. Nabilone har vist en vis fordel i behandlingen af adfærdssymptomer ved Alzheimers sygdom, men Dr. Ducharmes projekt vil være dets første kliniske forsøg med FTD.

En senior klinisk lektor ved Imperial College London og en æresprofessor ved Cardiff University i Wales, Dr. Edison vil udføre et multisite internationalt fase 2 klinisk forsøg med semaglutid, et lægemiddel, der allerede er godkendt til behandling af type 2-diabetes. I hjernen reducerer semaglutid og beslægtede lægemidler inflammation, mindsker niveauer af det FTD-associerede protein tau og forbedrer kommunikationen mellem hjerneceller, som alle kan bremse eller standse neurodegeneration.

Som en del af sit FOCUS-C9 kliniske forsøg vil Wave Life Sciences, en bioteknologivirksomhed beliggende i Cambridge, Massachusetts, evaluere et nyt lægemiddel (WVE-004) som en potentiel behandling af FTD- og ALS-tilfælde forbundet med en mutation i genet C9orf72, den mest almindelige genetiske årsag til FTD. WVE-004 blokerer produktionen af dipeptid-gentagelsesproteiner, der stammer fra en C9orf72 mutation. FOCUS-C9-forsøget er nyt, idet det er et "kurv"-forsøg, hvilket betyder, at det vil vurdere WVE-004's virkninger hos personer, der har forskellige sygdomme forbundet med C9orf72 – specifikt FTD, ALS eller ALS med FTD.

AFTD er også glad for at annoncere en pris gennem ADDF's Diagnostics Accelerator-initiativ til Qinwen Mao, PhD (øverst til højre), professor ved University of Utah School of Medicine. Diagnostics Accelerator – et finansieringsinitiativ, hvis partnere omfatter AFTD, Bill Gates og andre finansieringskilder – søger at imødekomme det presserende behov for FTD-biomarkører. En biomarkør, der kunne differentiere tau-associeret FTD fra TDP-43-associeret FTD, kunne fremskynde kliniske forsøg ved at gøre det muligt for forskere at matche deltagere til tau-specifikke eller TDP-43-specifikke lægemidler. Dr. Mao har identificeret et monoklonalt antistof, der er meget specifikt for den patologiske form af TDP-43, der findes i FTD, og vil bruge sin Diagnostics Accelerator-finansiering til at udvikle et assay, der kan bruges til at påvise TDP-43 i blod.

Hold dig informeret

color-icon-laptop

Tilmeld dig nu, og hold dig opdateret med vores nyhedsbrev, begivenhedsalarmer og mere...