For nylig gav medlemmer af Denali Therapeutics-teamet indsigt i deres arbejde og partnerskab med Takeda for at udvikle et terapeutisk middel til behandling af FTD-GRN (Frontotemporal Demens forårsaget af GRN-genmutation) og delte, hvad der inspirerer dem til at engagere sig i neurodegenerativ sygdomsforskning.

 

Kunne du dele din virksomheds tilgang til at udvikle et FTD-fokuseret terapeutisk middel?

Denali er forpligtet til at udvikle terapier til neurodegenerative sygdomme som FTD. Historisk set har mange forsøg på at tackle sådanne sygdomme ikke været succesfulde. Vi mener, at vi kan overvinde disse odds ved at overholde tre videnskabelige kerneprincipper:

1. Denali undersøgelsesbehandlinger er designet til at målrette sygdomsprocesser eller veje, der er årsagen til sygdommen baseret på bevis fra menneskelig genetik.
2. Den menneskelige hjerne indeholder cirka 400 miles af blodkar. Disse blodkar er foret med tæt forbundne endotelceller for at danne Blood-Brain Barrier (BBB), som beskytter hjernen mod toksiner, men som også har været en hindring for at levere behandlinger til hjernen. Denali har udviklet undersøgelsesbehandlinger, der har til formål at krydse BBB og optimere levering af behandlinger til hjernen.
3. Vi bruger biomarkører (stoffer, der kan måles i blodet eller andre kropsvæsker, og som afspejler en ønsket biologisk effekt) til at overvåge FTD-GRN progression og virkningerne af behandlingen. Denne tilgang hjælper os med at forstå sikkerheden og virkningen af undersøgelsesbehandlingen på sygdommen. Det hjælper også med at vælge de rigtige patienter og den rigtige dosis til klinisk udvikling.

I samarbejde med Takeda anvender vi disse principper til at udvikle TAK-594/DNL593, en potentiel behandling af frontotemporal demens forårsaget af GRN genmutationer (FTD-GRN).

TAK-594/DNL593 er en undersøgelsesterapi og er ikke godkendt af nogen sundhedsmyndigheder.

Hvad inspirerer dig og dine kolleger til at arbejde i neurodegenerative sygdomme og FTD-området?

Denali blev grundlagt for at besejre neurodegeneration. Neurodegenerative sygdomme er en af de største folkesundhedsudfordringer. Ændringer i en persons adfærd og personlighed, såvel som svækkelse af deres verbale evner som symptomer på FTD-progression, er ødelæggende for enkeltpersoner og deres familier. Denali arbejder på at udvikle en potentiel behandling for dem, der lever med FTD-GRN.

Når vi søger at øge FTD-bevidstheden, hvad håber du, folk vil komme til at forstå om sygdommen?

Det videnskabelige samfund har gjort enorme fremskridt med at forstå de genetiske og biologiske årsager til FTD. Denne forskning har resulteret i adskillige potentielle nye terapier, der undersøges i laboratoriet og i kliniske forsøg.

Der er god grund til at håbe, at effektive behandlinger til nogle patienter med FTD er på vej. Mange af de indledende behandlinger, der udvikles, er rettet mod genetiske former for FTD, og erfaringerne fra disse bestræbelser vil hjælpe med at understøtte vejen for behandlinger for ikke-genetiske former og andre neurodegenerative sygdomme.

I år er AFTD fokuseret på at sikre, at hver FTD-historie tæller. Hvorfor tror du, det er vigtigt, at folk deler deres historier og har afsætningsmuligheder til at gøre det?

Når modige patienter, plejere og familiemedlemmer deler deres rejse og håb for fremtiden, øger dette bevidstheden og presser kampen mod FTD. Disse personer inspirerer vores daglige arbejde med at udvikle fremtidige behandlinger, der vil gøre en forskel for familier, der lever med FTD. Venligst kontakt patienter@dnli.com for yderligere information.

 

AFTD vil gerne udtrykke vores taknemmelighed til Denali Therapeutics og Takeda for deres støtte til 2023 Education Conference. Optagede sessioner fra dette års konference kan ses på AFTD's Youtube kanal.

At dele din historie er en af de mest kraftfulde måder at øge bevidstheden på, uddanne og støtte andre og selvfortalere. Hvis du er interesseret i at dele din FTD-oplevelse med vores fællesskab, bedes du kontakte info@theaftd.org.

Hver historie bringer bevidsthed om at gøre tingene bedre for den næste familie. 

Hver historie flytter os tættere på en fremtid fri for FTD.