AFTD talte for nylig med AviadoBios administrerende direktør Lisa Deschamps om hendes kollegers arbejde med at udvikle en terapeutisk og behandlingsprotokol rettet mod FTD.

*Svarene er blevet redigeret for klarhed og længde.

 

Kan du dele lidt baggrund om AviadoBios tilgang til udvikling af et FTD-fokuseret terapeutisk middel?

Vi er et lægemiddel- og leveringsfirma, der fokuserer på at løse de vigtigste udfordringer inden for terapeutiske områder med betydelige udækkede behov. Vores mission er at udvikle og levere transformativ genterapi til neurologiske tilstande, startende med FTD og ALS. Vi ved, at lægemiddellevering er en barriere i behandlingen af sygdomme i centralnervesystemet (CNS), så vores tilgang er at tage det, vi ved, og det, vi har lært – og fortsætter med at lære – og gøre det bedre. I dette tilfælde ved vi meget om at bruge adeno-associeret virus (AAV) teknologi i CNS-tilstande, og vi kobler det sammen med en ny tilgang til levering.

Ved at bruge intraparenkymale injektioner vil vi være i stand til at levere meget små doser af vores terapeutiske direkte ind i hjernen og være meget målrettet mod de berørte områder, hvilket vi håber vil omsætte til maksimal terapeutisk fordel, mens vi håndterer eventuelle negative sikkerhedsindikationer. Det er så vigtigt at finde den rigtige balance, og det har været en vigtig udfordring at forstå, hvordan man bedst krydser blod-hjerne-barrieren og leverer medicin systemisk.

Vi ved, at sygdommen starter mere fokalt, men efterhånden som den skrider frem, og folk udvikler flere symptomer, bliver FTD mere global i sin natur. Ved at gå direkte ind i hjernen, specifikt ind i thalamus, som er et centralt relæ-hub til hjernen, håber vi at opnå en bred kortikal fordeling til alle de områder af hjernen, der er, ikke kun i starten, men også over tid. ramt af sygdommen.

I øjeblikket fokuserer vores hovedprogram på den monogene form for FTD, hvor folk har en variant i GRN gen, som vi mener - baseret på den aktuelle litteratur - er omkring 10% af alle diagnosticerede individer. Derudover har op til halvdelen af personerne i denne gruppe en familiehistorie med sygdommen, mens andre ikke ville have nogen kendt historie – så det er også vigtigt at finde ud af, hvordan vi kan implementere genetisk testning for at identificere berørte individer tidligere og udvikle måder at proaktivt overvåge mennesker, når de ældes, for tidlige tegn på CNS-relaterede sygdomme.

AFTD Bemærk: Uanset om du har en personlig eller familiehistorie med FTD, eller om tidligere fejldiagnosticering potentielt kan maskere en, anbefaler AFTD kraftigt, at du overvejer genetisk rådgivning som et første skridt til at besvare spørgsmål om din genetiske status.

En genetisk rådgiver kan vurdere sandsynligheden for, at du eller din families tilstand har en genetisk årsag og kan hjælpe dig med at gennemtænke fordele og risici ved genetisk testning og måder at tale med familiemedlemmer om genetisk testning, privatlivsproblemer og mere. For personer, der er interesseret i genetisk testning, vil den genetiske rådgiver diskutere risici og fordele ved testning og identificere den specifikke test, der kan sikre de mest nøjagtige resultater som muligt. For mere information om genetisk rådgivning, klik her.

Hvad inspirerer dig og dine kolleger til at arbejde inden for FTD og neurodegenerative sygdomme?

AviadoBio har et team på næsten 60 mennesker, der er samlet omkring denne almindelige sag for at behandle mennesker på tværs af CNS-sygdomme, specifikt startende med neurodegeneration. Vi har neurologer og neurokirurger om bord med dyb videnskabelig kapacitet og interesse. Drivkraften er dog, når man ser på tværs af terapeutiske områder og overvejer dem, der stadig har så betydelige udækkede behov, at CNS-sygdomme – især neurodegenerative sygdomme – bare skriger efter løsninger.

For enhver biofarmaceutisk virksomhed leder du efter, hvor der er et udækket behov, og hvor du kan bidrage til at transformere pleje – det neurodegenerative område er bestemt et af de største. Ved at koble AviadoBio-teammedlemmernes evner og ekspertise med det enorme udækkede behov, der eksisterer, sigter vi efter at tage ting, vi kender og finde en anden måde at gøre dem på, så vi kan arbejde hurtigt og hurtigt på vegne af mennesker, der er ramt af sygdomme som FTD, hvor der er i øjeblikket ingen behandling.

Hvad håber du, folk vil lære og forstå om FTD?

Når vi arbejder med grupper som AFTD og samfundet som helhed, lærer vi noget nyt hver dag. Noget, jeg har lært at høre fra mange familier, er, hvordan FTDs symptomer – som så ofte bliver fejldiagnosticeret – ofte begynder med ændringer i adfærd eller på måder, som du ikke ville forbinde med demens. Vi er også ved at lære, at folk kan præsentere disse symptomer i meget lang tid før diagnosen, alt imens tiden tikker, hvilket vi ved er dårligt ved neurodegeneration. Jeg tror, det er nogle af de største ting, vi skal tage fat på og oplyse folk om. Vi skal alle være mere opmærksomme på de tidlige advarselstegn og forstå, at der kan være en underliggende medicinsk årsag til, hvad der foregår.

Først skal vi oplyse folk om, hvordan denne sygdom virkelig ser ud, men så skal vi også tænke på vores lægepraksis. Hvis du tager dine gennemsnitlige 40- eller 50-årige individer, ville der være normale proaktive eller forebyggende behandlingsprotokoller, hvor læger er i stand til at identificere problemer eller sygdomme, før der er symptomer - ligesom et mammografi eller koloskopi. I neurodegeneration er der i øjeblikket ingen test, før en person er symptomatisk.

Hvis vi tænker på ting som politikreformer og alt, hvad der er nødvendigt for virkelig at transformere pleje, vil det kræve en masse discipliner og interessenter – bestemt, biofarmaceutiske virksomheder er en del af denne ligning – at mødes for at uddanne ikke kun om sygdommen, men hvordan vi effektivt kan gøre en forskel og behandle det. 

I år er AFTD fokuseret på at sikre, at hver FTD-historie tæller. Hvorfor tror du, det er vigtigt for folk at dele deres historier?

Kraften i stemmerne fra mennesker, der lever og håndterer disse sygdomme, er så dyb - og vi som interessenter har i fællesskab brug for at give den platform for mennesker til at forbinde, dele, uddanne og vigtigst af alt støtte hinanden. I sidste ende handler det i virkeligheden om de forbindelser, som folk skaber, som virkelig vil sætte skub i uddannelse og bevidsthed. For de familier, vi har talt med, kommer meget af deres lidenskab fra at kunne fortælle andre mennesker om deres oplevelse og oplyse andre om symptomer, mestringsmekanismer og måder, de har lært at leve livet fuldt ud, indtil der er tilgængelige terapeutiske midler.

Jeg tror, styrken af forbindelser mellem mennesker er så kritisk. I fællesskab er vi nødt til at tænke over, hvordan vi kan støtte de berørte mennesker – vi lærer hver dag – og det er så vigtigt at høre, hvad familier har brug for, når det drejer sig om denne sygdom. Det er der kraft i for os, når vi tænker på at udvikle kliniske forsøg og fortsætte vores udvikling.

Hvad er dine håb eller visioner for fremtiden for FTD og det neurodegenerative sygdomslandskab?

Mit håb er, at vi i sidste ende finder måder at bringe behandlinger til [mennesker, der er diagnosticeret], som er transformative, ikke kun adresserer symptomer. Selvom der i nogle af disse områder som FTD ikke engang er symptombehandlinger endnu - så enhver mulighed for at få folk til at føle sig bedre er en god ting. Jeg håber, at vi ender i en verden, hvor folk ikke føler sig hjælpeløse, og hvor vi har etableret lægepraksis for neurodegenerative sygdomme, som er i stand til at lede efter tegn og symptomer tidligt. Jeg håber, at vi virkelig vil forstå sygdommene inde og ude, så vi ved, hvor vi skal lede og kan give de rigtige værktøjer til diagnosticering, og at vi kan begynde at behandle sygdommen, før den overhovedet starter, eller – det ultimative mål – vi kan forebygge eller udrydde disse sygdomme.

Endelig håber jeg, at vi lever i en verden, hvor vi alle sammen, som tværfaglige interessenter, kommer sammen for at samarbejde om løsninger, fordi ingen af os kan gøre det på egen hånd. Vi har virkelig brug for samarbejde. Hvordan ville terapeutisk udvikling se anderledes ud, hvis vi alle kom sammen og prøvede at gøre tingene bedre på vegne af de mennesker, vi forsøger at tjene?

 

AFTD er oprigtigt taknemmelig for AviadoBios støtte til 2023 Education Conference som sponsor på guldniveau. Du kan nu se optagede sessioner af dette års begivenhed på AFTD's Youtube kanal.