Den 8. og 9. december 2021 afholdt AFTD sit halvårlige møde i FTD Treatment Study Group (FTSG). Dette møde – designet til at fremskynde udviklingen af effektive behandlinger for FTD-lidelser ved at skabe et præ-konkurrencepræget rum, hvor virksomheder vil være villige til at arbejde sammen – indkaldte næsten 200 repræsentanter fra akademisk forskning, biofarma, advocacy-organisationer og statslige agenturer.

FTSG er et invitationsmøde, der samler eksperter fra hele feltet for at imødekomme presserende FTD-forskningsbehov. Begivenheden i 2021 blev afholdt både personligt i Silver Spring, Maryland, og online via livestream. FTSG gjorde det muligt for forskere at tilbyde indsigt fra deres eget arbejde og i fællesskab brainstorme om måder at sikre succes med fremtidige kliniske forsøg.

Mødet blev ledet af videnskabelige ledere Adam Boxer, MD, PhD, fra University of California, San Francisco; Michael Gold, MS, MD, fra AbbVie, Inc.; og Howard Feldman, MD, fra University of California, San Diego. AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD, og AFTD Director of Research and Grants, Debra Niehoff, PhD, organiserede begivenheden i samarbejde med co-chairs.

Der er gang i FTD-forskningen. Efter det første AFTD-ledede FTSG-møde for mere end ti år siden, i 2011, konkluderede førende eksperter, at forskningen var nået frem til, hvor videnskabsmænd kunne begynde at udvikle FTD-terapier. I dag investerer flere biofarmavirksomheder i aktive kliniske forsøg til potentielle behandlinger. Ved FTSG 2021 præsenterede seks biofarmavirksomheder deres design til forsøg, der aktivt rekrutterer FTD-deltagere. Flere er i horisonten.

Mere end 30 mødedeltagere leverede præsentationer ved FTSG 2021. Sessioner fokuserede på lovende terapier, udvikling af mere deltagervenlige og effektive kliniske forsøg og måder at rapportere og dele kliniske forsøgsresultater på.

Repræsentanter fra National Institutes of Health (NIH) og US Food and Drug Administration (FDA) deltog, herunder Billy Dunn, MD, direktør for FDA's Office of Neuroscience.

Under mødet kunne forskerne høre den levede oplevelse af dem, der var berørt af FTD, via direkte vidnesbyrd fra advokater, præsentationer af undersøgelsesdata fra FTD Disorders Registry og information fra AFTD's Frontotemporal Degeneration: A Voice of the Patient Report, som opsummerede vores eksternt ledede patientfokuserede lægemiddeludviklingsmøde i marts 2021.

Forskere diskuterede måder at evaluere effektiviteten af potentielle behandlinger på. De talte også om måder at gøre deltagelse i forskning nemmere for personer, der er diagnosticeret og deres familier – for eksempel ved at kommunikere bedre med dem og bedre hjælpe dem med at afveje fordelene ved deltagelse i forsøg mod eventuelle potentielle risici.

Deltagerne diskuterede også vigtigheden af at dele forskningsresultater, både for at fremme videnskaben om FTD og for at fremskynde vejen til at gøre effektive behandlinger til virkelighed. "Aftaler om datadeling bør indgås i begyndelsen, ikke i slutningen" af kliniske forsøg, sagde Dr. Feldman. Deltagerne var enige om, at deling af data fra kliniske forsøg ville maksimere virkningen, samtidig med at man bedre respekterer den tid og energi, som forskningsdeltagere afsætter til dem.

"FTD Treatment Study Group-mødet i 2021 viste os, at der er håb i horisonten for godkendte behandlinger," sagde Dr. Dacks. "At levere på det vil tage os alle til at arbejde sammen, fra sundhedsprofessionelle, akademiske forskere, biofarma-ledere, regulatoriske eksperter og finansiører til fortalere og mennesker og familier med levet erfaring med FTD."

Nye terapier for FTD kan kun skabes gennem deltagelse af mennesker, der har levet erfaring med FTD. Som en vigtig måde at hjælpe med at fremme denne forskning, opfordrer AFTD alle med levet erfaring - diagnosticerede personer, plejere og familiemedlemmer - til at tilslutte sig FTD Disorders Registry. Tilmelding til registreringsdatabasen kan forbinde dig med muligheder for deltagelse i klinisk forskning og vil give dig mulighed for at bevare dit privatliv, mens du deler indsigt for at fremme forståelsen af FTD. Besøg FTDRegistry.org at lære mere.