2024 har været et håbefuldt år for FTD Research, og det har også været et spændende år for AFTD-forskerholdet. Det er ikke let at opsummere alt det, der er blevet opnået på et år, men vi har givet nogle interessante højdepunkter!

I år bød AFTD-teamet velkommen til to nye medarbejdere, Dr. Nicole Bjorklund som direktør for forskning og bevillinger og Dr. Kate Still som den første AFTD Research Outreach Manager. Efter næsten et årti og en enorm mængde arbejde med at fremme innovation inden for FTD-videnskab, trak Dr. Debra Niehoff sig tilbage som AFTD's direktør for forskning og bevillinger.

AFTDs forskerhold og resten af AFTD er styret af vores nuværende strategiske plan. Den finansiering, vi yder, er central, men kun en del af vores strategi. Vi ønsker at tiltrække og fastholde talent og finansiering til FTD-feltet, styrke et informeret og aktivt fællesskab af forskningsdeltagere og partnere, gøre det lettere for innovatører og virksomheder at anvende deres ressourcer til FTD-behovene, skabe et fællesskab af FTD-forskere, og udvikle værktøjer til at muliggøre FTD-forskning.

Det første forskningsstrategiske mål er at fremme et mangfoldigt, globalt fællesskab af FTD-fokuserede videnskabelige efterforskere. AFTD har flere initiativer fokuseret på at opmuntre kernefællesskabet af forskere, fortalere og andre, der er forpligtet til videnskabelige fremskridt for FTD. Ud over at skabe muligheder for FTD-forskningsmentorskab og forbindelse mellem FTD-forskere, sponsorerede, præsenterede og var AFTD møder som en del af 2024 International Conference for FTD. Et sådant møde var at indkalde erfarne FTD-forskere med AFTD Holloway Scholars, et stipendium muliggjort af støtte fra Holloway Family Fund. I 2024 sponsorerede og deltog AFTD også i konferencer for organisationer, der arbejder med FTD og relaterede lidelser, herunder End the Legacy's Genetic ALS og FTD Community Summit og Cure PSP International Research Symposium.

Det andet mål er at udvide, informere og styrke et forskningsparat fællesskab. AFTD-forskerholdet arbejder for at sikre, at folk kan træffe informerede beslutninger vedrørende videnskaben om FTD. I 2024 omfattede disse initiativer webinarer præsenteret i samarbejde med FTD Disorders Registry. Videnskabelige ressourcer omfattede også videnskabelige sessioner på maj 2024 AFTD årlige uddannelseskonference. I partnerskab med University of Pennsylvania FTD Center samarbejdede AFTD om det første FTD Clinical Research Learning Institute nogensinde, en endags virtuel workshop designet til at give mennesker, der er påvirket af FTD, viden om klinisk forskning. Forskerholdet udviklede sig også flere ressourcer relateret til FTD genetik, herunder en ny ressource på Genterapi og FTD.

AFTD-forskerholdet arbejder for at sikre, at værdier, prioriteter og bekymringer hos mennesker, der er påvirket af FTD, forstås af forskningsinteressenter. I 2024 var AFTD vært for det første Industry Advisory Panel, hvor medlemmer af samfundet delte deres erfaringer med virksomheder, der arbejder med FTD kliniske forsøg. I 2024 bragte AFTD også personlige erfaringer med FTD til det professionelle publikum gennem deltagelse i arbejdsgrupper, præsentationer på videnskabelige konferencer og en publikation om behovet for mere diversitet i FTD-forskning.

Det tredje strategiske mål er at udvikle eller styrke værktøjer og ressourcer, der er nødvendige for, at FTD-forskning kan lykkes. Nye projekter lanceret i januar med støtte fra de nye AFTD Digital Assessment Tools til FTD- og ALS Grant-priser. Dette unikke program fremmer udviklingen af digitale værktøjer med bred anvendelighed på tværs af FTD-ALS-spektret. I 2024 blev FTD Disorders Registry, medstiftet af AFTD og Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, annoncerede den officielle lancering af en forbedret platform. Denne omfattende database vil lette den globale rekruttering, der kræves til kliniske forsøg med sjældne sygdomme, samt fungere som en portal for et globalt samfund af forskere.

En stor udfordring i udviklingen af behandlinger er ekspertise, konsensus og validering af værktøjer til at køre de kliniske forsøg for at teste, om en behandling er sikker og effektiv. I 2024 var AFTD vært for det andet årlige FTD Research Roundtable at hjælpe feltet med at overvinde fælles udfordringer i lægemiddeludvikling og kliniske forsøg. Guidet af de fælles prioriteter fra 15 medlemmer af biofarmaceutiske virksomheder, regulatoriske eksperter ved FDA og EMA, akademiske forskningsledere, non-profitorganisationer, fortalere og personer, der er direkte påvirket af FTD, fokuserede 2024 Roundtable på tilgængeligheden af validerede biomarkører til kliniske forsøg, samt strategier til at identificere deltagere og kvantificere om en behandling har haft en meningsfuld forandring. Denne konference byggede på indsigten om FTD-biomarkører opnået gennem November 2023 Holloway Summit.

AFTD var også vært for en workshop om, hvordan kliniske forsøg kan udformes til at teste en forebyggende behandling for FTD og/eller ALS forårsaget af den genetiske variant C9orf72, med samarbejdende ledelse af FTD- og ALS-eksperter, støtte fra ALS Association og deltagelse af både kliniske forskningsfelter, regulatoriske eksperter fra FDA og personer med levet erfaring med både C9-FTD og C9-ALS.

Det endelige forskningsstrategiske mål er at fremskynde og udvide forskningstilgange for at imødekomme udækkede behov i FTD-forskning. AFTD-forskerholdet brugte tid i 2024 på at arbejde på projekter for at bringe FTD-eksperter på linje med nøgleudfordringer til diagnose og behandling. På tværs af AFTD-bevillingsporteføljen er 31 forskningsprojekter i gang, og de forvaltes aktivt. Disse undersøgelser spænder fra grundforskning til kliniske forsøg til forbedring af livskvaliteten for dem, der lever med FTD. Adskillige forskningsbevillingscyklusser er i gang, og vi forventer at uddele flere lovende nye undersøgelser i det kommende år. Da FTD ligger i skæringspunktet mellem ALS, Alzheimers sygdom og Parkinsons sygdom, arbejder AFTD på at påvirke prioriteringer inden for neurodegenerativ forskning, herunder samarbejde med andre fortalergrupper, deltagelse i og præsentation af konferencer for relaterede lidelser og tale med regering og finansieringsorganer om FTD behov. For eksempel blev Dr. Penny Dacks inviteret på vegne af AFTD som en af fire eksperter til at give input om ikke-Alzheimers former for demens til et kongresmandat udvalg gennemgang af demensforskningens prioriteringer. AFTD har også indgået partnerskab med NIH, biofarmaceutiske virksomheder og andre non-profit organisationer for at støtte The Accelerating Medicines Partnership® in Amyotrophic Lateral Sclerosis (AMP® ALS) Program for at sikre, at de videnskabelige løsninger til ALS udvikles med forståelse for behovene hos mennesker fælles udsatte og/eller oplever FTD.

Når vi ser frem mod 2025, da AFTD arbejder på en ny strategisk plan, der vil vejlede organisatoriske prioriteter for fremtiden, forventer vi at uddybe vores fokus på de faktorer, der bremser udviklingen af de løsninger, som familier har brug for. Mens AFTD ser ud i fremtiden, vil vi fortsætte med at arbejde på at tiltrække strålende hjerner, virksomheder og finansieringskilder til at fokusere på dette område for at sikre, at mennesker, der er påvirket af FTD, modtager rettidige og præcise diagnoser, og at infrastrukturen findes til at understøtte kliniske FTD-forsøg, nøglen at låse op for effektive behandlinger.