AFTD har samarbejdet med Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) siden 2007 for at støtte præklinisk forskning i lovende nye lægemidler gennem Accelerating Drug Discovery for FTD-program. Vi er stolte af at kunne meddele Jeffrey Rothstein, MD, PhD, professor i neurologi og direktør for Robert Packard Center for ALS Research ved Johns Hopkins University, som den seneste modtager af en Accelerating Drug Discovery for FTD-pris.

Dr. Rothsteins projekt, Afhjælpning af TDP-43 funktionstab og sygdomsinitiering i FTD gennem reparation af den nukleare pore og CHMP7/ESCRT3 dysfunktion, vil evaluere et nyt terapeutisk middel til at rette op på et problem i hjertet af FTD forbundet med akkumuleringen af proteinet TDP-43 - den unormale flytning af TDP-43 fra hjernecellernes kerne til den omgivende cellematrix. Tidligere arbejde af Dr. Rothstein og andre har impliceret skade på en struktur kaldet den nukleare pore som en nøglefaktor i TDP-43's migration.

I dette projekt vil han og hans team undersøge en type lægemiddel kendt som et antisense-oligonukleotid (ASO) beregnet til at rette op på skaden på den nukleare pore. Brug af celler, der stammer fra personer, der bærer en skadelig variant af C9orf72 gen, vil de bekræfte den gavnlige effekt af ASO'en på kerneporen, bestemme, om dette genopretter den normale placering og funktion af TDP-43, og kontrollere for eventuelle uventede eller negative virkninger på cellerne. Hvis ASO'en består disse tests, vil Dr. Rothstein derefter udføre yderligere test i mus for at lægge grunden til et fremtidigt klinisk forsøg.