I går meddelte Wave Life Sciences, at det afsluttede sit FOCUS-C9 kliniske forsøg med lægemidlet WVE-004, som blev evalueret som en potentiel behandling for FTD og amyotrofisk lateral sklerose (ALS) tilfælde forbundet med en variation i genet C9orf72, den mest almindelige genetiske årsag til FTD. På trods af denne nyhed bifalder AFTD Wave Life Science for dette banebrydende kurvforsøg, som brugte en enkelt eksperimentel behandling på flere tilstande og var det første kliniske forsøg med en terapi, der specifikt var rettet mod C9orf72-tilknyttede tilfælde af både FTD og ALS.

“Wave Lifes første af sin slags forsøg på en C9orf72 terapi er en lovende indikation på, at forskersamfundet er på en klar vej til at udvikle behandlinger for FTD og ALS,” sagde AFTDs CEO Susan LJ Dickinson, MSGC. "Selvom forsøget sluttede tidligt, bør vores samfund se FOCUS-C9 som et stort skridt fremad på den vej, og et der fordobler AFTDs forpligtelse til at fortsætte vores samarbejdende, proaktive arbejde for at få succesfulde kliniske forsøg til at ske i ALS-FTD-området."

Mens FOCUS-C9-studiet ikke fandt bevis for en klinisk fordel for deltagere med enten FTD eller ALS, hjalp det med at kortlægge en lovende vej mod fremtidige behandlinger. Det bekræftede, at selvom FTD og ALS er mindre almindelige end nogle andre neurodegenerative sygdomme, er kliniske forsøg med nye behandlinger mulige, og at mennesker, der lever med disse tilstande, er ivrige efter at deltage i sådan forskning. Hertil kommer reduktioner i en nøglebiomarkør på C9orf72-associeret FTD og ALS, poly(GP), bekræftede, at lægemidlet WVE-004 nåede sit mål og var i stand til at ændre niveauet af dette giftige protein i hjernevæsken. FOCUS-C9-forsøget viste også værdien af biomarkører – et forskningsområde, der aktivt støttes af AFTD – for at fremme udviklingen af FTD- og ALS-lægemidler. Samlet set blev WVE-004 veltolereret, med kun milde bivirkninger i de fleste tilfælde - et resultat med opmuntrende implikationer for fremtidige undersøgelser af denne type lægemiddel, kendt som et antisense-oligonukleotid.

AFTD spillede en aktiv rolle i at støtte FOCUS-C9-forsøget i samarbejde med Alzheimers Drug Discovery Foundation (ADDF) gennem Treat FTD Fund-finansieringsprogrammet. Specifikt blev AFTD-midler brugt til at udvide forsøget til at omfatte udforskende væske og digitale biomarkører ud over poly(GP), så forskere, uanset forsøgsresultatet, ville få den nødvendige information til at forbedre chancerne for succes for fremtidige undersøgelser.

Da FTD og ALS i stigende grad anerkendes for at have fællestræk på det molekylære og kliniske niveau, har AFTD arbejdet på at udvide sit samarbejde med interessenter på ALS-området. Denne meddelelse vil ikke afskrække disse partnerskaber, og AFTD ser fremad for at støtte fremtidige forsøg. Et andet industrisponsoreret forsøg med et lægemiddel til mennesker med C9orf72 variant, fase 2a-studiet af lægemidlet TPN-101 fra Transposon Therapeutics, er i øjeblikket i gang. Forskning for bedre at forstå årsagerne til både genetisk og sporadisk FTD for at identificere nye mål for fremtidig lægemiddeludvikling er også et aktivt studieområde. AFTD bifalder Wave Life Sciences for deres forpligtelse til at dele FOCUS-C9 forsøgsdata på en kommende medicinsk kongres, så alle forskere kan lære af det.

AFTD fortsætter med at finansiere grundlæggende videnskab og lægemiddeludvikling for at hjælpe med at udvikle den næste generation af terapier, der skal testes i kliniske forsøg, herunder arbejde for at muliggøre klinisk forsøgsinfrastruktur gennem aktiviteter såsom indkaldelse af eksperter på området for at tackle problemer, der er fælles for al FTD-forskning på AFTD's FTD Research Roundtable. Tidligere på måneden annoncerede AFTD en ny bevilling, Digital Assessment Tools for FTD og ALS Awards, som vil finansiere innovative måder at vurdere FTD og ALS symptomprogression ved hjælp af digitale værktøjer såsom smartphones og wearable trackers.

Andre samarbejder omfatter AFTD-bidrag til kommentarer til NINDS Strategic Planning for ALS, deltagelse i det ALS Association-ledede CReATe Consortium, inklusion af ALS-forskerledere i Holloway Summit 2022 og deltagelse i styregruppen for den indledende Translational Neuroscience C9orf72 FTD/ALS-topmødet, der blev sponsoreret af Barrow Neurological Foundation, David og Weezie Reese og Arizona Community Foundation.

Disse partnerskaber og villigheden hos virksomheder som Wave Life Sciences til at investere i kliniske forsøg giver vores samfund håb om, at vi er tættere end nogensinde på at finde en behandling for disse ødelæggende sygdomme.
AFTD spørger om det FOCUS-C9 forsøgsdeltagere kontakt deres studiesteds kontaktperson, hvis de har spørgsmål. Personer, der er interesserede i at holde sig opdateret om muligheder for FTD kliniske forsøg, opfordres til at tilmelde sig FTD Disorders Registry (ftdregistry.org).