Prækliniske undersøgelser, der analyserer GRN mutationer i FTD har afsløret en ny tilgang til at øge hjernens indtag af progranulin, et almindeligt muteret protein forbundet med genetiske former for FTD.

Som fremhævet i en nylig undersøgelse offentliggjort i Celle, har forskere fra Denali Therapeutics udviklet Protein Transport Vehicle (PTV) for at øge progranulinniveauet hos personer med FTD. Undersøgelsen gav ny indsigt i den molekylære og cellulære mekanisme, der kan bidrage til FTD. Derudover gav forskningen en større forståelse af, hvordan lysosomer - cellernes "fordøjelsessystem" - påvirkes af progranulinmangler, og hvordan processen med perifert administreret progranulin (PTV:PGRN) kunne være nyttig til behandling af visse typer FTD. PTV:PGRN-tilgangen kunne være mest gavnlig i fremtidig behandling af FTD-GRN forårsaget af progranulinmangel, foreslår undersøgelsen.

Dr. Joseph Lewcock, chief scientific officer ved Denali, sagde i en pressemeddelelse at den terapeutiske strategi med PTV:PGRN kan være "den mest direkte og effektive måde at øge progranulinniveauer i lysosomer til den potentielle behandling af mennesker med FTD-GRN."

Han fortsatte: "Denne nye indsigt fra vores prækliniske forskning tyder på, at FTD-GRN kan være en atypisk lysosomal lagringsforstyrrelse, og at lysosomal funktion kan genoprettes af PTV:PGRN. Vores arbejde identificerede også kliniske kandidater, der indikerer lysosomal dysfunktion, såsom BMP og GlcSph, som kan hjælpe med at evaluere den fremtidige terapeutiske effekt af PTV:PGRN og andre terapeutiske midler hos mennesker med FTD-GRN."

Læs hele Denali Therapeutics pressemeddelelse her.