Passage Bio, et firma, der har specialiseret sig i at udvikle genetiske terapier, administrerede den første dosis i et klinisk forsøg, der evaluerede en potentiel behandling for mennesker diagnosticeret med frontotemporal degeneration forbundet med en variation i GRN gen eller FTD-GRN.  

Variationer i GRN genet kan resultere i en manglende evne for kroppen til at producere proteinet progranulin (PGRN). Utilstrækkeligheder i PGRN er blevet forbundet med arvelig FTD. 

PBFT02-genterapien er en enkeltdosisinjektion, der leverer en fungerende, ikke-muteret kopi af GRN gen ind i kroppen på den person, der er diagnosticeret gennem en manipuleret virus kendt som en vektor.  

Mark Forman, MD, Chief Medical Officer i Passage Bio, sagde, at denne tilgang "giver en potentiel mulighed for at opnå højere end normale niveauer af PGRN i [centralnervesystemet], og derved overvinde PGRN-manglen i GRN mutationsbærere med en diagnose af tidlig symptomatisk FTD-GRN." 

Den første dosis administreret i dette forsøg repræsenterer "en vigtig milepæl for Passage Bio-teamet og for PBFT02-programmet," sagde Edgar (Chip) Cale, midlertidig administrerende direktør for Passage Bio, i en pressemeddelelse. "Vi ser frem til at fortsætte vores vigtige arbejde med at udvikle PBFT02 som en potentiel behandlingsmulighed for de tusindvis af mennesker, der lever med FTD-GRN. Vi er taknemmelige for støtten fra de familier og efterforskere i kliniske forsøg, som har valgt at deltage i vores undersøgelser." 

"FTD-GRN er en ødelæggende sygdom uden godkendte sygdomsmodificerende behandlinger, og vi håber, at dette forsøg vil give bevis for, at PBFT02 kan blive en meningsfuld behandlingsmulighed for voksne, der lever med FTD-GRN," tilføjede Dr. Forman. "Vi ser frem til at bygge videre på vores prækliniske data med dette fase 1/2-studie." 

Passage Bio rekrutterer stadig deltagere til det kliniske forsøg, kendt som upliFT-D. Personer med en FTD-GRN diagnose, der er interesserede, kan finde mere information om clinicaltrials.gov.  

En liste over andre kliniske forsøg, der aktivt rekrutterer, kan være findes her.