Forskere fra University of Cambridge har udviklet en måde at studere den molekylære patologi af FTD med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) ved at bruge laboratoriedyrkede miniaturehjerner.

I en nyere undersøgelse udgivet i Naturens neurovidenskab, udviklede forskere mini-menneskelige hjernemodeller eller cerebrale organoider for at lære, hvordan man behandler personer diagnosticeret med FTD og ALS. Disse hjerneorganoider udviser biologisk nogle af de samme træk som fuldvoksne hjerner og ligner den menneskelige hjernebark.

Forskerne dyrkede organoiderne til at have de genetiske mutationer, der oftest er forbundet med ALS-FTD. Efterhånden som sygdommen skred frem, var forskerne i stand til at finde ud af, hvilke hjerneceller der var påvirket tidligere. Resultaterne bestemte også effektiviteten af at udvikle en langsigtet human cortical organoid model, der tæt replikerer den tidlige molekylære patologi af ALS-FTD. Cambridge-holdet fandt en måde at holde hjerneorganoider i live i så længe som 240 dage, en ualmindelig forventet levetid for organoider.

Et lægemiddel brugt i undersøgelsen, GSK2606414, viste sig at være nyttigt til at lindre cellestress og død forårsaget af ALS-FTD. Studiets medforfatter András Lakatos, en neurovidenskabsmand ved University of Cambridge, sagde i en 21. oktober artikel offentliggjort i Daily Beast at "resultaterne antyder, at en tidlig multi-target strategi kan være nødvendig for en mere optimal behandlingsstrategi [for ALS-FTD]."