Passage Bio frigivet lovende foreløbige resultater fra dets fase 1/2 kliniske forsøg med at evaluere en eksperimentel behandling for FTD-tilfælde forårsaget af en GRN genetisk mutation (FTD-GRN).

"upliFT-D"-forsøget evaluerer PBFT02, en genterapi, der bruger en konstrueret virus (kendt som en "vektor") til at levere en ikke-muteret kopi af GRN gen. FTD-GRN er forårsaget af variationer i dette gen, hvilket kan resultere i en manglende evne for kroppen til at producere proteinet progranulin. Lave mængder af progranulin er blevet forbundet med arvelig FTD.

I Passage Bios kliniske forsøg resulterede PBFT02 i en signifikant stigning i progranulin i deltagernes cerebrospinalvæske efter 30 dage, hvilket steg til niveauer, der oversteg dem hos personer uden FTD. Progranulinkoncentrationerne forblev højere end baseline seks måneder efter at være blevet doseret.

Sikkerhedsdataene for PBFT02 var også lovende – mens en deltager oplevede bivirkninger i overensstemmelse med et immunrespons, kompenserede forsøgsholdet ved at justere steroidregimet givet til deltagerne for at hjælpe med immunsuppression. Genterapien var generelt veltolereret hos deltagere, der modtog den tilpassede behandling.

"Vi er glade for at se disse indledende resultater fra upliFT-D forsøget," sagde AFTD CEO Susan LJ Dickinson, MSGC. “Passage Bios opmuntrende tidlige resultater giver meget håb for familier ramt af FTD-GRN og afspejler et voksende momentum i søgningen efter behandlinger for alle former for FTD.

"Vi ser frem til at se dette momentum fortsætte med at bygge i 2024 - og til at fortsætte AFTDs egne bestræbelser på at fremskynde udviklingen af effektive FTD-behandlinger," tilføjede hun.

Studier er aktivt søgende deltagere. Især mennesker med FTD forårsaget af GRN genetiske mutationer er aktivt nødvendige for upliFT-D og andre forsøg, der tester eksperimentelle, men muligvis effektive, behandlinger for FTD-GRN.

Er du interesseret i at bidrage til FTD-forskning? Tilmeld dig FTD Disorders Registry, en sikker elektronisk database, der indsamler indsigt fra diagnosticerede personer, plejepartnere og familiemedlemmer. Registranter kan deltage i undersøgelsesundersøgelser online og modtage opdateringer, efterhånden som FTD-undersøgelser dukker op, som de kan være berettiget til at deltage i.