Det har medicinalfirmaet Ferrer meddelt, at det har doserede den første deltager i PROSPER fase 2 kliniske forsøg til en eksperimentel behandling af progressiv supranuklear parese.

Det igangværende retssag søger at evaluere sikkerheden og effektiviteten af lægemidlet FNP-223, som er designet til at bremse udviklingen af sygdommen. Lægemidlet virker for at forhindre unormale ophobninger af Tau protein, som er en drivende faktor for "tauopatier" ligesom PSP.

"Vi er begejstrede for ideen om at være i stand til at komme videre i denne afgørende fase af vores forskning med FNP-223," sagde Ferrer videnskabelige chef Óscar Pérez. "Inkluderingen af den første deltager i PROSPER kliniske forsøg markerer en vigtig milepæl i vores forpligtelse til at finde transformative løsninger for mennesker, der lever med PSP."

FNP-223 har til formål at beskytte Tau mod ændringer

Tau spiller en afgørende rolle i at opretholde neuronernes stabilitet, struktur og funktion. Tau kan dog ikke fungere på grund af en proces kaldet "fosforylering". Under denne proces binder fosfatmolekyler sig til proteiner, hvilket kan ændre deres adfærd eller få dem til unormalt at aktivere eller deaktivere. I tauopatier som PSP bliver proteinet så stærkt phosphoryleret, at det klynger sig og skaber sammenfiltringer.

Tau modtager normalt beskyttelse mod phosphorylering fra enzymet OGT, som danner et beskyttende lag omkring proteinet. Et andet enzym, OGA, kan dog fjerne denne beskyttende barriere, hvilket øger risikoen for phosphorylering og dannelse af sammenfiltringer. Ved hæmmer OGA-enzymet med FNP-223 håber Ferrer at beskytte Tau mod phosphorylering.

Ifølge Pérez kunne FNP-223s "effekt på Tau-proteinet repræsentere en terapeutisk behandling, der er i stand til at bremse udviklingen af denne sjældne neurodegenerative sygdom."

PROSPER fase 2 kliniske forsøg forventes at omfatte deltagelse af 220 deltagere fordelt på 46 forsøgssteder i USA, Storbritannien og syv EU-medlemslande. PROSPER rekrutterer i øjeblikket i USA – hvis du har spørgsmål om deltagelse i et klinisk forsøg, så kontakt AFTDs hjælpelinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.

Vil du gerne holde dig opdateret om de seneste muligheder for deltagelse i FTD-forskning? Tilmeld dig hos FTD Disorders Registry. Du vil ikke kun modtage opdateringer om de seneste undersøgelser, men du har mulighed for at dele dine levede erfaringer for at vejlede videnskabsmænd, der forsker i FTD.