Bioteknologivirksomheden Vesper Bio annonceret i begyndelsen af september at det kliniske fase 1-studie for dets potentielt sygdomsmodificerende behandling af FTD-GRN er afsluttet med succes. Virksomheden bemærkede, at data fra forsøget viste fremragende sikkerhed og tolerabilitet af det oralt administrerede lægemiddel VES001.

I FTD forårsaget af en nedarvet GRN mutation, undertrykkes produktionen af det essentielle protein progranulin. Et andet protein, sortilin, binder sig til progranulin og målretter det for nedbrydning, hvilket yderligere reducerer mængden af progranulin. Fordi progranulin spiller en neurobeskyttende rolle, er nedsatte niveauer af proteinet forbundet med neuronal dysfunktion og den unormale ophobning af et tredje protein, TDP-43.

Prøve viser, at VES001 er sikker, tolerabel og øger progranulinniveauerne

VES001 er et nyt, oralt indgivet lægemiddel, der selektivt hæmmer sortilin og forhindrer det i at binde til progranulin. Gennem denne proces kan VES001 øge progranulinniveauet hos mennesker, der er ramt af en GRN mutation.

"Vesper Bio er stolt af sin status som verdensleder inden for sortilinbiologi," siger overlæge Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. "De data, der er genereret i vores fase 1-forsøg med VES001, viser potentialet for sortilin-hæmning som en terapeutisk tilgang til behandling af frontotemporal demens og potentielt andre neurodegenerative sygdomme."

Fase 1 forsøget, som involverede 78 frivillige uden FTD-GRN, evaluerede lægemidlets sikkerhed og tolerabilitet. Forsøget involverede også overvågning af, hvordan lægemidlet blev absorberet, distribueret og metaboliseret af deltagerne. Vesper Bio rapporterede, at VES001 opfyldte alle mål i løbet af undersøgelsen, hvor data fra det multiple stigende dosisstadium bekræftede tidligere resultater fra afslutning af enkelt stigende dosisstadiet, som viste høj sikkerhed og tolerabilitet. Data fra det multiple stigende dosisstadium viste også en væsentlig normalisering af progranulinniveauer hos deltagere, som blev doseret en eller to gange dagligt med VES001.

"Hos Vesper er vi motiverede af vores patienter og deres pårørende, som inspirerer vores mission om at udvikle innovative behandlingsformer, der kan hjælpe med at bekæmpe denne forfærdelige sygdom," siger CEO Paul Little, PhD, CChem FRSC. "Disse lovende kliniske data kombineret med VES001s patientvenlige profil bringer os et skridt tættere på at transformere patientresultater i frontotemporal demens."

Vesper Bio bemærkede, at det har afsluttet en ansøgning om klinisk forsøg for at påbegynde et fase 2a forsøg med VES001. Typisk søger fase 2a undersøgelser at bestemme en optimal dosis. Denne fase er en forløber for fase 2b undersøgelser, som evaluerer, hvor godt et lægemiddel virker mod en medicinsk tilstand som FTD.

Ved at deltage i undersøgelser som forsøget, der evaluerer VES001, kan du bidrage til nye behandlinger for familier i dag og bringe håb om en fremtid fri for FTD. Hvis du er interesseret i at deltage, så besøg AFTD's Siden for undersøgelser, der søger deltagere at lære om tilgængelige muligheder.