AviadoBio annoncerede den 15. april at den første deltager er blevet behandlet i sit fase 1/2 ASPIRE-FTD-forsøg, der evaluerer genterapien AVB-101 som en intervention for FTD-GRN.

"Der er et kritisk behov for nye behandlinger til mennesker, der lever med FTD-GRN," sagde AviadoBios overlæge David Cooper, MD. "Manglen på effektive sygdomsmodificerende behandlinger gør denne diagnose særlig vanskelig for patienter og deres familier, som i øjeblikket ikke har nogen tilgængelige behandlingsmuligheder for denne ødelæggende og progressive sygdom. Behandling af den første patient i ASPIRE-FTD markerer et vigtigt skridt fremad i forståelsen af AVB-101's potentiale, som allerede har vist lovende i prækliniske undersøgelser."

Det GRN genet indeholder instruktioner til fremstilling af et protein kaldet progranulin, som spiller en afgørende rolle i celleoverlevelse og ved regulering af inflammation. Nedarvede variationer i dette gen kan føre til nedsat progranulinproduktion, hvilket i sidste ende fører til unormal akkumulering af et protein, typisk TDP-43, i hjernen, som er forbundet med udviklingen af FTD.

AVB-101 er en genterapi, der har til formål at levere en funktionel kopi af GRN gen for at genoprette progranulinproduktionen i berørte hjerneområder. Behandlingen leveres gennem en enkelt, minimalt invasiv procedure, der administrerer genkopien direkte til hjernens thalamus, som spiller en afgørende rolle i forskellige hjernefunktioner og har adskillige forbindelser til andre hjerneregioner. AviadoBio bemærker, at denne metode blev brugt til at krydse blod-hjerne-barrieren mere sikkert og effektivt, mens den nødvendige dosis blev minimeret.

"AviadoBio er forpligtet til at bringe en innovativ genterapibehandling frem for FTD-GRN, og dette øjeblik markerer en vigtig milepæl for FTD-fællesskabet og vores virksomhed," sagde AviadoBio CEO Lisa Deschamps. "Vi er taknemmelige for dedikationen fra ASPIRE-FTD kliniske efterforskere, der studerer AVB-101 og uhyre taknemmelige for de familier, der deltager i kliniske forsøg med nye behandlingsmuligheder, der kan ændre fremtiden for generationer af familier, der lever med FTD-GRN."
FDA godkendt AVB-101 til kliniske forsøg i USA i november 2023 og fik en Fast Track-betegnelse i samme måned. Fast Track-processen hjælper med udviklingen og fremskynder gennemgangsprocessen af nye lægemidler, der behandler alvorlige tilstande og udfylder et udækket behov - i dette tilfælde behovet for FTD-behandlinger. Websteder er i øjeblikket åbne i Polen, Spanien og Holland, og websteder i USA og andre lande forventes snart.

Flere virksomheder udfører i øjeblikket kliniske forsøg, der evaluerer interventioner for forskellige former for FTD, nogle eksempler er bl.a. Passage Bios annoncering af håbefulde data fra sit eget fase 1/2-studie for en genterapi rettet mod FTD-GRN og annonceringen af Transposon af foreløbige resultater for dets fase 2-studie for dets lægemiddel rettet mod en specifik genetisk form for FTD-ALS. Yderligere forsøg for genetisk FTD kan findes på Siden for undersøgelser, der søger deltagere af AFTDs hjemmeside.

Er du interesseret i at deltage i forskning? Ud over kliniske forsøg er der mange måder at deltage på, såsom longitudinelle undersøgelser, den FTD Disorders Registryog hjernedonation.