Det schweiziske biofarmaceutiske selskab AC Immune meddelte i slutningen af august, at dets partner, det tyske biofarmaceutiske selskab Life Molecular Imaging (LMI), modtog en Fast Track-betegnelse fra US Food and Drug Administration (FDA) for en Tau PET sporstof.

PET, eller positron emission tomografi, er en form for medicinsk billeddannelse, der bruger et radioaktivt sporstof til at visualisere og måle ændringer i forskellige metaboliske processer. PET-sporeren [18F]PI-2620 blev konstrueret af forskere til at binde sig til en form for Tau protein der er forbundet med nogle former for FTD samt Alzheimers sygdom. Ved at gøre denne form for Tau synlig for en PET-scanner, giver sporstoffet forskning og læger mulighed for at måle og spore fordelingen af proteinerne.

Ved at indgå PI-2620 i Fast Track-programmet vil FDA hjælpe AC Immune og LMI med at fremskynde udviklingen af sporstoffet for at imødekomme de udækkede behov hos mennesker, der er ramt af progressiv supranukleær parese (PSP), kortikobasalt syndrom (CBS), og andre tauopatier som Alzheimers.

"Fast Track-betegnelsen for PI-2620 er en vigtig afspejling af dets potentiale til præcist at diagnosticere Alzheimers og andre neurodegenerative sygdomme," sagde AC Immune CEO Andrea Pfeifer, PhD. "Tidlig diagnose af disse tilstande vil være nøglen til effektiv behandling, før der opstår irreversibel skade, og er et væsentligt element i vores mål om at opnå præcisionsforebyggelse. FDA har tidligere givet Fast Track-status til to af vores aktive immunterapier i fase 2-udvikling, ACI-35.030 og ACI-24.060, som er rettet mod henholdsvis phospho-Tau og Abeta."

gennemgår i øjeblikket fase 3 & 1 kliniske studier i Alzheimers sygdom og forældreløse sygdomme som PSP og CBS, der mangler behandlinger specifikt til dem.

Undersøgelser af [18F]PI-2620 viser løfte

Tidligere forskning på PI-2620 viser, at sporstoffet har potentialet til at differentiere formodede diagnoser af PSP. En undersøgelse fra 2020 viste, at sporstoffet ikke kun var vellykket med at binde til Tau forbundet med PSP, men det var også "blokerbart", hvilket betyder, at sporstoffet ikke binder til de forkerte proteiner, hvilket potentielt skaber en falsk positiv.

For at få disse data rekrutterede forskere ved flere forskningscentre 60 personer med PSP til at gennemgå en PET-scanning med PI-2620. Til sammenligning rekrutterede forskerne også 10 personer med Alzheimers sygdom, 10 med multipel systematrofi (MSA) og 10 personer uden en neurodegenerativ tilstand til at fungere som kontrolgruppe. Efter at have afsluttet billeddannelsen for PSP-deltagerne fandt forskerne en betydelig mængde PI-2620 i områder af deltagernes hjerner, der ofte er påvirket af PSP.

Forskere bemærkede, at sporstoffet også var i stand til at skelne mellem tilfælde af PSP Richardsons syndrom (PSP-RS, den mest almindelige form for lidelsen) og dem, der ikke var det. Mennesker med PSP-RS viste mere sporbinding i visse områder af hjernen. Andre former for PSP (såsom PSP med dominerende parkinsonisme) viste forskellige mønstre for sporbinding. Sporbinding i områder af den præfrontale cortex skelnede også mellem tilfælde af PSP og Alzheimers sygdom.

Forskere bedømmer almindeligvis medicinske tests og diagnostiske værktøjer baseret på to faktorer:

• Sensitivitet: Evnen af en test eller et diagnostisk værktøj til korrekt at identificere personer med en tilstand uden at give en falsk negativ.
• Specificitet: Et test- eller diagnostisk værktøjs evne til korrekt at identificere personer, der lade være med har en tilstand uden at give en falsk positiv.

PI-2620 klarede sig godt med hensyn til sensitivitet og specificitet for PSP, hvor forskere bemærkede en sensitivitet på 85% for PSP-RS og 65% for ikke-RS PSP og en samlet specificitet på 77%. Ved at nedbryde resultaterne af deres analyse bemærkede forskerne:

• 34 ud af 40 personer med PSP-RS blev testet positive
• 12 ud af 20 personer med ikke-RS PSP testede positive
• 1 ud af 10 personer med MSA testede falsk-positive
• 6 ud af 10 personer med Alzheimers testede falsk-positive

Forskere ved firmaer som AC Immune og Life Molecular Imaging arbejder i stigende grad med offentlige enheder som FDA og National Institutes of Health for at imødekomme de udækkede behov hos mennesker, der lever med FTD. Transposon Therapeutics modtog en Fast Track-betegnelse fra FDA tidligere i år for en behandling for PSP, mens Aprinoia Terapeutik modtaget et Fast Track til sit eget PET-sporstof.

Er du interesseret i at deltage i kliniske forsøg for FTD? Deltag i FTD Disorders Registry for ikke kun at holde dig opdateret om de nyeste forskningsmuligheder, men for at dele dine levede erfaringer for at vejlede forskere.