I dag, AviadoBio annoncerede starten på sit fase 1/2 kliniske forsøg at evaluere AVB-101 som en engangsbehandling for kandidater, der har progranulin (GRN) genetisk variant. AFTD bifalder AviadoBios innovative tilgang til behandling af frontotemporal degeneration (FTD).

AVB-101 er en undersøgelsesgenterapi, der vil blive leveret ved hjælp af en minimalt invasiv neurokirurgisk procedure på den del af hjernen, der kaldes thalamus. Denne leveringsmetode vil reducere den dosis, der kræves for effektivitet og begrænse potentiel systemisk eksponering.

De første to lande med teststeder er Polen og Spanien, men forsøget forventes at udvide til flere steder i Europa og USAKlik her for mere information om retssagen.

"FTD-området er heldigt at have AviadoBio og andre innovative virksomheder, der tester potentielle behandlinger for FTD forårsaget af progranulinmutationerne," sagde AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD. "Hver behandlingstilgang er forskellig, og hvert forsøg er et kritisk skridt i retning af at bremse, stoppe og til sidst forhindre denne forfærdelige sygdom i at ødelægge familier.

"Mens folk med FTD-GRN-mutationer aktivt søges til kliniske forsøg i dag, vil det, vi lærer fra disse forsøg, accelerere udviklingen af behandlinger for alle mennesker med FTD," tilføjede Dr. Dacks.

Mere information om progranulin-relaterede kliniske forsøg kan findes her.

For dem, der ønsker at handle i dag, opfordrer AFTD dig til at tilmelde dig FTD Disorders Registry at blive underrettet om kliniske forskningsundersøgelser, som du eller et familiemedlem kan være berettiget til.

Derudover, hvis en elsket i øjeblikket er diagnosticeret med FTD, skal du overveje genetisk rådgivning. Mange aktuelle forsøg med FTD søger personer med specifikke genetiske årsager til FTD, især FTD-GRN. Genetisk rådgivning kan give informeret beslutningstagning om, hvorvidt gentest eller genetisk bankvirksomhed er en god mulighed for din familie.