AFTD talte for nylig med Passage Bio Vice President for Clinical Development Juan Chavez, MD, om virksomhedens arbejde med at udvikle en terapi, der adresserer FTD. Her deler Dr. Chavez, hvor han finder opmuntring om nutidens forskningslandskab, og hvordan FTD-samfundet kan samles for at fremme terapeutisk udvikling.

Hvilken tilgang bruger din virksomhed til at behandle FTD? 

Passage Bio er en virksomhed, der beskæftiger sig med udvikling af genterapier til mennesker, der er ramt af neurodegenerative sygdomme. I FTD er vi specifikt interesserede i at korrigere mangelfulde niveauer af progranulinproteinet ved at give et fungerende granulingen til mennesker, der har en GRN variant. Vi bruger en adeno-associeret virus (AAV) genterapitilgang til at sætte folk i stand til at producere deres eget progranulin i tilstrækkelige niveauer, som forhåbentlig vil forhindre celletab.

AFTD Bemærk: Passage Bios upliFT-D undersøgelse undersøger en genterapi (PBFT02), der kan behandle personer med frontotemporal demens (FTD), som også har en mutation i progranulingenet (GRN). Virksomheden har også annonceret planer om at udvide det kliniske forsøg at inkludere patienter med en mutation i C9orf72 gen. For at lære mere om upliFT-D-studiet eller andre aktuelle kliniske forsøg, besøg venligst AFTD's Studiesøgende deltagere side.  

Hvad mener du er det mest presserende behov for diagnosticerede personer og deres familier? 

FTD er en sygdom, der ikke har en effektiv behandling tilgængelig. Det er ødelæggende ikke kun for de diagnosticerede personer, men også for deres plejepartnere og familiemedlemmer. Denne sygdom påvirker grundlæggende funktioner, der definerer, hvem vi er - vores adfærd, evne til at kommunikere effektivt og mange andre funktioner også. Generelt er der et stort behov for behandling, der vil bremse udviklingen af sygdommen. Ideelt set kan vi enten forhindre yderligere forringelse, eller hvis vi er heldige, kan vi helt stoppe processen.  

Hvilke udfordringer ser du, og hvordan kan vi overvinde disse sammen?  

Jeg tror, at generel bevidsthed om sygdommen og tilgængeligheden af præcis information er vigtig, så folk kan være opmærksomme på, hvad der sker, og se muligheden for selv at deltage i kliniske forsøg. Vi – virksomhederne – er afhængige af folks vilje til at melde sig frivilligt til studier. Det er sådan, vi alle vil gøre fremskridt med at udvikle behandlinger.

Hos Passage Bio kan der være nogle udfordringer, som er unikke for os – hver virksomhed kan have specifikke udfordringer afhængig af hvilken type behandling, der udvikles. Vi har en unik metode til at behandle FTD, og selvom vi er meget begejstrede for vores tilgang, fordi den giver biologisk mening, ved vi, at det er en tilgang, der kræver en masse ekspertise.

At samle det niveau af ekspertise vil altid være noget, vi skal arbejde på, selvom jeg tror, der er en mulighed der for at engagere samfundet – herunder plejere, patienter, fortalerorganisationer, forskere og klinikere – for at støtte det, der kræves for at fremme genterapi. behandlinger som PBFT02. 

Hvilken rolle håber du, at du og dine kolleger spiller for at styrke FTD-fællesskabet?  

Det er altid vigtigt at sikre, at der er passende og rettidig information til de berørte personer. FTD og andre neurodegenerative sygdomme udvikler sig hurtigt, så adgang til præcis information er nødvendig.

Jeg tror, at enhver person, plejepartner eller familiemedlem, der er ramt af denne sygdom, bør have mulighed for at træffe beslutninger om, hvilke potentielle behandlinger eller interventioner, der kan være nyttige for dem, samt i stand til at opfylde deres behov og livsstil. Der er flere virksomheder, der udvikler forskellige muligheder for at tackle denne sygdom – med større bevidsthed om disse tilgange vil folk være i stand til at beslutte, hvad der er bedst for dem

 Hvad er mest opmuntrende ved nutidens forskningslandskab?  

Terapeutisk udvikling er en lang rejse – tilsammen handler det om at forstå den underliggende biologi og forbedre rejsen til diagnose. Jeg er opmuntret af de enorme fremskridt i, hvad vi ved om sygdommens biologi – dette er et vigtigt skridt på vejen for enhver organisation i at tænke på, hvordan vi kan udvikle behandlinger for sygdomme som FTD.

Det er meget komplekse sygdomme set ud fra et biologisk perspektiv. Hvis vi er ekstremt heldige, kan vi designe én terapi, der løser det fuldstændigt, men i virkeligheden er det mest sandsynlige, at vi bliver nødt til at tænke på potentielt at kombinere forskellige behandlinger for at maksimere den fordel, vi håber at opnå.

Der er flere virksomheder, der udvikler potentielle behandlinger ved at udnytte denne biologi og bruge meget smarte metoder – de er alle forskellige metoder – til at administrere behandlinger. Jeg tror, det er en grund til at fejre, fordi det øger vores chancer for, at vi potentielt kan se en behandling for sygdommen.

AFTD Bemærk: Hvis du gerne vil vide mere om igangværende kliniske forsøg, kan du besøge vores Studier søger deltagere side eller clinicaltrials.gov for mere information. For at lære, hvordan du kan deltage i at fremme forskning, kan du desuden besøge vores Måder at deltage på siden eller FTD Disorders Registry.