Astellas Pharma og AviadoBio har annonceret en eksklusiv licensaftale for AVB-101, en eksperimentel genterapi for FTD-GRN, der i øjeblikket gennemgår et fase 1/2 klinisk forsøg i USA og Europa. FTD forårsaget af en arvelig GRN genetisk mutation hæmmer produktionen af det essentielle protein progranulin, hvilket fører til akkumulering af proteiner som f.

En undersøgelse foretaget af forskere fra MIT og Mayo Clinic offentliggjort i tidsskriftet Cell viser, at FTD og ALS har slående ens cellulære og molekylære egenskaber på trods af deres kliniske forskelle. Opdagelsen i 2011 om, at C9orf72-genmutationen kan forårsage FTD og/eller ALS, transformerede den langvarige tro på, at de to lidelser ikke var relaterede. Det er nu…